投稿|关于2022,这 20 个趋势值得关注( 五 )


基因编辑:更多的人体实验以及行业新命题
基因编辑行业的 3 家头部企业 CRISPR Therapeutics、Intellia Therapeutics 和Editas Medicine 都将在 2022 年迎来自己最新一批临床实验结果,尤其是关于人体实验的结果 。这些影响着基因编辑领域的下一步走向 。Business Insider 对多个该领域创新企业和投资人的访谈显示,2022 年会是临床数据接受市场验证的大年:

  • Therapeutics:作为 CRISPR 基因编辑领域的明星公司之一,Therapeutics 和 Vertex Pharmaceuticals 开发的、世界上首个基于 CRISPR 的药物于 2019 年开始进行人体测试,并会在 2022 年申请监管批准,一旦成功,这将是基因编辑领域的首例“合法化” 实践;
  • Intellia:由诺奖得主 Jennifer Doudna教授参与联合创建的 Intellia 在 2021 年成为价值最高的基因编辑公司,2021 年6月,它和合作伙伴 Regeneron共同发布了 NTLA-2001 临床研究中期结果,NTLA-2001 是全球首个人体体内基因编辑项目,该项目的中期结果直接代表了人类体内(体内)CRISPR 基因编辑的安全性和有效性,2022 年是更新一期的结果公布时间 。
CRISPR 初创公司 Mammoth Biosciences 的联合创始人 Janice Chen 表示,由于基因编辑的结果是永久性、不可逆的,随着后续人体实验规模的扩大,除了治疗的有效性,安全性也是行业所关注的 。此外,成本问题是基因编辑走向商业化之前的另外一个障碍,治疗成本过高将导致医疗保健体系和研发公司之间的博弈,而这项新技术被广泛使用的时间线也将再度被拉长 。
大型传统药企拥抱基因编辑
基因编辑药物落地应用除了人体试验外,制药巨头们对这项新技术的态度也影响着 CRISPR 从实验室走向医疗实践和广泛市场应用的时间表 。
更早之前,Vertex 和 Regeneron 等大型生物技术公司已经开始和基因编辑初创公司合作,希望利用该技术解决某些疾病或共同开发更好的编辑方法 。就在上周,辉瑞、拜耳也加入了这个队伍 。辉瑞和基因编辑疗法研发公司 Beam Therapeutics 合作,利用 Beam 专有的碱基编辑平台和 mRNA/LNP 递送技术进行新药研发,拜耳(Bayer)宣布与 Mammoth Biosciences 公司达成合作,利用其超小型的创新 Cas 酶(包括 Cas14 和 Cas?),开发创新体内基因编辑疗法 。
合成生物学:成功和挣扎
合成生物学在2021年上半年吸引了 89 亿美元的风险投资,Zymergen 和 Ginkgo Bioworks 在 2021 年上半年先后上市 。两家公司的的成功上市为行业的发展注入了强心剂 。
但到了 8 月,Zymergen 的首席执行官却因为惨淡的营收预测而辞职 。股价暴跌68%,Ginkgo 在上市两个月后遭到了做空攻击,并接受了美国司法部的“非正式调查”,Ginkgo 表示,其审计委员会的一项调查发现,卖空者的说法“毫无根据,没有必要重述 Ginkgo 的财务状况” 。
尽管面临这些挑战,Antheia 的联合创始人兼 CEO Christina Smolke 博士表示,合成生物学正在实现各种应用的全面生产,包括基本药物、绿色化学物质和食品,如乳制品和肉类 。合成生物学不再只是一个学术企业,它已经成为一个具有现实意义的、蓬勃发展的行业,这一趋势将持续到2022年 。
除了医药,生物科技领域的创新还将触达更多领域
农业生物科技:包括利用植物、土壤、动物和水的微生物组提高农业生产的质量和生产力并减少污染、使用比现有的选择性育种方法快许多倍的分子或遗传标记来进行动植物育种的创新方法、替代蛋白质如人造肉等,目前已经出现的实践范例包括: