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基因编辑技术|解读获诺贝尔奖的基因编辑技术，基因定制离我们有多远？

出品："格致论道讲坛"公众号（ID：SELFtalks）
以下内容为北航大数据精准医疗高精尖创新中心特聘研究员叶盛、 中国科学院大学科普作家吴宝俊、中国科学院动物研究所基因工程技术研究组组长王皓毅访谈实录：
【基因编辑技术|解读获诺贝尔奖的基因编辑技术，基因定制离我们有多远？】基因编辑：给DNA分子做手术
吴宝俊：去年中国有一个轰动全世界的大新闻 ， 诞生了全世界首例的基因编辑的婴儿 ， 把基因编辑技术推上了风口浪尖 ， 我们今天就来好好聊一聊基因编辑技术 。
王皓毅：说到基因编辑 ， 可能我们最先要说清楚什么是基因 。我们人是由很多个细胞组成的 ， 几乎所有的细胞都有一个细胞核 ， 细胞核里面就是四十六条染色体 ， 一半是来自父亲 ， 一半来自母亲 ， 而染色体上面缠绕的分子就叫做DNA分子 。
DNA分子我们可以把它想象成一本书 ， 上面的字母的顺序决定了到底我们的细胞会变成什么样子 ， 所以可以说DNA的序列和信息是一个生命底层的蓝图和指导书 。一旦你能编辑这个东西 ， 你就几乎拥有了媲美上帝的能力 ， 去改变生命最根本的一些信息和特质 。
吴宝俊：那生物学家编辑基因是用什么东西来编辑呢？
叶盛：我是做蛋白相关研究的 ， 我们真正能够在细胞里做各种各样操作的往往是蛋白质分子 。我们现在用得最多的基因编辑技术是一个叫做CRISPR-Cas9的技术 。它其实就是利用了这样一个酶 ， 这个酶叫Cas9 。你可以简单地把它理解成一个小剪刀 ， 分子剪刀能在DNA上“咔嚓咔嚓”地下剪子 ， 就是这么一个过程 。
基因编辑技术|解读获诺贝尔奖的基因编辑技术，基因定制离我们有多远？
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王皓毅：这个酶就是蛋白 。
吴宝俊：就是说我先放进去这个酶 ， 然后去改变了这个基因 。变完之后再把它放回去是吧？
王皓毅：你不用放回去 。直接在活体里面 ， 就可直接操作 。
吴宝俊：就跟外科做手术似的 。
王皓毅：只不过这个手术是在每个细胞的细胞核里做的 。这个蛋白会进到这个细胞核里去 ， 直接改变你那个四十六条染色体上那一个特定的地方那一个特定的字母 。
吴宝俊：咱们已经能精确控制这种蛋白质 。
叶盛：可能得把你那个刚才那个精确俩字拿掉 。没那么精确 。
王皓毅：我觉得已经是相当精确了 。
王皓毅：比如我们人类的基因组大概是三十亿个碱基对 。就是说这本书有三十亿个字母 。
吴宝俊：哇 ， 这么多字 。
王皓毅：现在基因编辑的技术这些工具 ， 我认为已经在很多情况下可以精确到就到这里面的具体某一句话上面去修改具体某一个字母 ， 但是你肯定无法保证它的精确度是百分之百 ， 但是它可以在非常高的频率下去靶定到特定的正确的地方 。
吴宝俊：您说到一个词叫靶定 ， 其实就是一个瞄准的过程 。
叶盛：就是你首先有一个镖靶 ， 你有一个目标 ， 说我要改这句话 。我的理解是 ， 一般情况下这句话肯定会被改掉的 ， 但是有时候会出现一个什么情况？我们有一个词叫“脱靶” 。你不光把这句话改掉了 ， 你可能还在基因组中的那三十亿个碱基对中的某一个 ， 另外一个不知道的地方也下了一剪子 。这个事情稍微听起来有点可怕 。总得来说其实已经相当精确了 。
私“人”订制 ， 我们准备好了吗？

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