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基因编辑技术|解读获诺贝尔奖的基因编辑技术，基因定制离我们有多远？( 九 )


叶盛：前提条件是他已经是病人了 。在你没有生病的时候 ， 或者说你的病没有到我们今天的医疗解决不了的时候 ， 你是没有必要去做这样的事情的 。
王皓毅：另外 ， 我觉得精准医疗是一个大的方向 ， 但是在目前我们对于生物遗传学 ， 尤其是遗传学的基因组学的理解还非常的初级 ， 所以我们能够通过基因组数据去精确预测或指导的临床实践其实还是比较有限的 。但是它是开放式的 ， 与日俱增的知识会让我们越来越能够去通过基因组的信息去帮助你有更好的治疗方法 。但是我个人觉得 ， 在目前来说 ， 基因组的测序能够真正指导到你用药的可能还是比较少 。
叶盛：更多人可能更关心包括那些网络上的广告经常作为噱头的就是你是哪儿的人 ， 你从哪儿来之类的这种问题 。如果你很感兴趣 ， 你可以做做 ， 去玩一玩 。但是它能指导你未来的生活的方式吗？其实我们很难做到 。
有生之年 ， 基因编辑治疗的可能性
吴宝俊：我们回到人类健康的领域 ， 在基因编辑技术对于治疗人类的疾病方面 ， 我们这辈子能见到的有没有什么比较重要的例子可以举给大家？
王皓毅：我个人认为可以分两类 。一类就是针对罕见病 。比如说地中海贫血 。从逻辑上说 ， 你可以说这个疾病的机制我们很清楚 ， 就是因为基因A发生了突变 ， 丧失了功能 ， 我如果用基因编辑能够把它完美的修复回去 ， 不就可以治了吗？ 其实大家要认识到这个复杂度 。就是说有大批的罕见病是发育型疾病 ， 基因的作用是在胚胎过程中 ， 发育过程中起作用 。这个孩子生下来就已经有基因缺陷了 ， 而且是一个全身性的基因缺陷 ， 在这个时候用基因编辑去治疗这个病其实是非常困难的 。因为意味着你要把他身体上的每一个细胞都改正过来 ， 这个难度其实是非常非常大的 ， 所以我觉得这个在近期可能比较困难 。但是有一些病是在成年或者幼年发病 ， 而不是一个严重的发育型的疾病 ， 而且它影响的可能是一种或者少数几种细胞类型 ， 这种疾病通过基因编辑治疗或者基因治疗都是很好的选择 。
吴宝俊：就是量少还行 。
王皓毅：对 ， 比如说地中海贫血 。β-地中海贫血在中国两广地区是一个高发的疾病 ， 这些孩子很多就是在HBB这个基因 ， 就是一个红血球来携带氧气的一个重要蛋白这个基因上有突变 ， 它影响的就是红细胞 。
你可以想象 ， 如果理论上来说 ， 把这些孩子的造血的干细胞 ， 把这个基因突变修复了再移植回去应该是一个不错的治疗策略 ， 所以现在也有很多国内外的公司和团队在积极的做这些事情 。这是我刚才说的一大类 ， 就是针对罕见病哪个基因出问题 ， 我去修复哪个基因 。另外一大类就是增强型 。在我看来就是用基因编辑去增强一些已经有的治疗方法 ， 比如说干细胞的治疗 ， 比如说免疫细胞治疗 ， 那么比如我们自己实验室做的工作就是刚才说的CAR-T技术 。
CAR-T技术在治疗实体肿瘤效果其实很差 ， 一个挑战就是我们要怎么样改造这些CAR-T细胞 ， 让它能够更好地治疗实体肿瘤 ， 然后就可以通过基因编辑可能去改变CAR-T的基因 ， 让它有更强的增殖能力 ， 让它有更强的识别肿瘤的杀伤能力 ， 从而达到更好的治疗效果 。当然 ， 这些还大部分都在临床前实验阶段 。

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