慢性肾脏病|肾病新药被授予“优先药物”资格!尿毒症风险最大的肾病迎来曙光
近日,诺华公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予iptacopan治疗C3肾病的“优先药物”资格 。
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可能有肾病朋友没看明白:
什么是C3肾病?
最近这几年,随着我们对肾脏病理的认识逐步深入,提出了一种新型的肾病:C3肾病 。
C3肾病,主要包括致密物沉积病、C3肾小球肾炎、补体因子H相关蛋白5肾病 。
你可能听着这些肾病比较陌生,因为它们不是慢性肾炎、肾病综合征这样常见的临床分类(通过化验指标诊断),而是病理分类(通过肾活检诊断) 。
C3是免疫系统的一种补体,经过一系列反应,形成C3免疫复合物沉积在肾脏中导致发病,该病种由此而得名 。
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其实,有些C3肾病是我们的老朋友,比如致密物沉积病,也叫做“2型膜增生性肾病”,是3种膜增生性肾病的其中一种 。
膜增生性肾病(也叫系膜毛细血管性肾病),可能肾友们更熟悉一点,是五种常见的肾病综合征之一,最难治的原发性肾病:激素、免疫抑制剂均无效;进展快,常常在数月至数年内进展为尿毒症 。
肾病学界研究膜增生性肾病已有多年,可至今无所建树 。而通过C3进行重新分类后,重新树立了更准确的治疗靶点,也就更容易研发出有效治疗的药物 。
肾病新药iptacopan显示出希望
【慢性肾脏病|肾病新药被授予“优先药物”资格!尿毒症风险最大的肾病迎来曙光】iptacopan的2期临床试验,显示出了治疗C3肾病的希望 。
试验结果显示:与治疗前相比,iptacopan治疗12周后,可显著降低尿蛋白49% 。
为了加速审批,欧洲药品管理局(EMA)已授予iptacopan治疗C3肾病的“优先药品”资格,并授予治疗IgA肾病的“孤儿药”资格 。
欧洲药品管理局表示,获得“优先药品”资格的药物,必须有初步临床证据和非临床证据,表明该药与现有治疗药物相比,能够实质性改善病情 。
在几乎“无药可治”的C3肾病壁垒中,iptacopan打开了一个缺口,才能够获得这一资格 。
除了C3肾病以外,iptacopan还用于许多其他肾脏疾病,如非典型溶血性尿毒症综合征和膜性肾病 。
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患者数量越来越多的慢性肾脏病,也越来越受到社会关注 。无论是人群庞大的IgA肾病、糖尿病肾病,还是罕见的C3肾病,都有多种药物正在研制和试验中 。相信不久的将来,会迎来肾病新药的井喷时代,有效缓解肾病领域缺医少药的难题 。
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