??在业内人士看来，罕见病药物的“国谈”成功率不高，是因为国家医保的主要原则是“保基本”，而动辄几十万上百万元的高值罕见病药物占用医保基金的份额较高 。国家医保局此前在答复全国人大建议时也表示，在连续4年对独家药品开展准入谈判后，诺西那生钠、麦格司他、氘丁苯那嗪等罕见病用药降价后进入目录，平均降幅超50%，大幅减轻了罕见病患者用药负担 。然而特别昂贵的罕见病药品暂无法纳入医保，也不支持地方单独探索高值罕见病药品保障机制 。
??保障罕见病用药，不能仅靠医保谈判，还需要多方力量介入，共同构筑“1+X”*医保+其他*保障体系 。中国政法大学政治与公共管理学院副教授廖藏宜谈到，现在各地普遍出台的“惠民保”等政策，基本都把罕见病用药囊括在内，对于非既往适应症的报销比例可高达80%，与基本医保的报销比例持平，这个也是“X”比较好的一个实施路径 。
??廖藏宜认为，从市场的角度，由于罕见病患者群体少，在药品注册审批环节，可以通过减少入组患者数量、单臂*单组临床试验*二期成功即获批等鼓励性政策来加快药品的审批上市，为企业切实解决政策障碍，确保上市后快速造福患者 。
??近年来，我国进一步优化罕见病药物市场准入、审评审批等环节，加快市场供给 。例如，2021年4月，治疗罕见病多发性硬化*MS*的药物富马酸二甲酯肠溶胶囊*商品名：特菲达*作为临床急需境外新药，经国家药品监督管理局优先审评审批程序获批进入中国 。同样是渤健公司出品、用于改善多发性硬化*MS*成人患者步行能力的药物氨吡啶缓释片，从提交上市申请到正式获批仅用了4个月，再到进入医保也仅用了半年的时间，创造了罕见病药物领域的“中国速度” 。
??2022年5月，国家药品监督管理局发布《中华人民共和国药品管理法实施条例*修订草案征求意见稿*》，对罕见病用药给予“市场独占期”的特殊政策，规定批准上市的罕见病新药最多可获得7年的市场独占期 。2022年11月，财政部等4部门发布《关于发布第*达用药需求 。
??廖藏宜指出，目前基本只能在北上广深等一线城市的权威三甲医院才能检查出罕见病，大量基层医院缺乏相应的诊治能力 。因此，他建议继续加强药品配备，比如确保每个地级市至少有一家药店供应罕见病药品，对于配备罕见病药品的医院，相关企业、当地政府可以给予适当的补贴等，从而促进罕见病用药在“最后一公里”更加可及 。
??*应受访者要求，王炎为化名*
??中青报·中青网采访人员 王林 见习采访人员 袁洁 王雪儿 来源：中国青年报
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