中科院|【Science子刊】中科院联合北大开发出延缓衰老的“基因疗法?”
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【中科院|【Science子刊】中科院联合北大开发出延缓衰老的“基因疗法?”】基于Cas9/sg-KAT7的基因治疗可延长生理性衰老和早衰症小鼠的寿命
这些结果表明，基于单因子失活的“基因疗法”有望实现延长哺乳动物的自然寿命和健康寿命 。
在此基础上，研究人员还发现利用Cas9/sgRNA敲低KAT7或利用KAT7抑制剂WM-3835处理均可延缓人肝细胞衰老，并且导致衰老相关炎症因子的表达和分泌水平降低，提示这些干预手段在人类衰老转化医学中的潜在应用价值 。
该研究通过CRISPR/Cas9全基因组筛选，产生了迄今为止国际上最大的人类衰老促进基因名录，从概念上首次证明了基于单因子失活的基因治疗策略有助于延缓衰老、延长健康寿命 。
审稿专家们对这项工作给予了高度评价，认为“这项高质量的工作为衰老生物学领域提供了宝贵的资源”，“为衰老机制的理解做出了重要贡献”，“为开发促进人类健康、延长人类寿命的疗法明确了路径” 。该成果不仅加深了人们对衰老规律的认识，也为干预衰老及衰老相关疾病提供了全新的靶标和思路 。
该研究由中国科学院动物研究所、中国科学院北京基因组研究所、中国科学院干细胞与再生医学创新研究院、北京大学、首都医科大学宣武医院等多家机构合作完成 。中国科学院动物研究所刘光慧研究员、北京大学汤富酬研究员、中国科学院动物研究所曲静研究员以及中国科学院北京基因组研究所张维绮研究员为文章的共同通讯作者 。中国科学院动物研究所博士研究生汪伟、北京大学博士研究生郑宇轩以及中国科学院动物研究所助理研究员孙淑慧和首都医科大学宣武医院助理研究员李维为并列第一作者 。
该研究得到了周琪院士、陈彪教授、宋默识研究员及王思研究员的指导与支持，获得了国家科技部、国家自然科学基金委、中国科学院及北京市等项目的资助 。相关测序数据已上传至衰老多组学数据库Aging Atlas 。
参考资料
【1】https://stm.sciencemag.org/content/13/575/eabd2655
【2】https://medicalxpress.com/news/2021-01-scientists-gene-therapy-strategy-aging.html
【3】https://stm.sciencemag.org/content/13/575/eabd2655
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