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美国停止cart免疫疗法 cart细胞免疫疗法原理是什么( 二 )

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美国当地时间10月8日 。在纳斯达克上市的Allogene治疗公司股价应声大跌 。至收盘跌幅超过46% 。为该股2018年上市以来的最差水平 。由于ALL0-501A采用了Cellectis公司的TALEN基因编辑专利技术 。Cellectis公司股价也大跌超过24% 。
基因编辑CAR-T细胞存在潜在风险 。引发了市场对基因编辑治疗安全性的担忧 。几家基因编辑治疗公司股价也出现不同程度的大跌 。其中2020年诺贝尔生理学或医学奖获得者詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）等人创立的Caribou生物公司和Intellia治疗公司股价分别跌超15%和10% 。基因编辑领域大牛科学家张峰、乔治·丘奇和刘如谦等人联合创立的Editas医药公司跌近9% 。
有待进一步调查Allogene治疗公司表示 。该患者的染色体异常的原因还在进一步调查当中 。该公司将与美国FDA密切合作 。评估这一临床事件的潜在临床意义 。以决定下一步行动 。调查原因还没出来 。Allogene治疗公司和相关基因编辑治疗公司的股价先跌为“敬” 。反映出人们对新兴的同种异体CAR-T细胞免疫疗法和基因编辑疗法安全性的关注和担忧 。
不过 。CAR-T细胞染色体异常现象比较罕见 。该公司已开展一百多例患者的同种异体CAR-T细胞治疗 。目前仅在1例患者身上发现这种现象 。而且在其他已开展的CAR-T免疫治疗和基因编辑免疫治疗也未见类似的细胞染色体异常现象 。同样专注于基因编辑同种异体CAR-T细胞治疗Poseida治疗公司和Crispr治疗公司股价出现上涨 。而Precision生物科学公司和Sangamo治疗公司股价则基本持平或微跌 。表明投资者并未对基因编辑免疫治疗失去信心 。
当然 。CAR-T细胞染色体异常到底与基因编辑操作有关 。还是其他原因 。应该尽快查明原因 。这有待进一步的科学调查 。从Allogene治疗公司公布的信息来看 。患者体内ALLO-501A细胞出现染色体异常的原因可能与基因编辑、T细胞注射、慢病毒、骨髓活体检测等方面都存在潜在关联 。
由于ALLO-501A细胞经历了两轮基因编辑操作 。一些已公开发表的基因编辑研究表明 。基因编辑的确有可能会引发染色体缺失、易位和倒位等问题 。而且多次基因编辑操作将增加染色体异常的概率 。如果是基因编辑导致了染色体异常问题 。那么在实验室制备阶段就应该被检测出来 。但Allogene公司表示 。开展临床试验的所有批次ALLO-501A细胞都通过了检测 。没有显示出异常 。
如果在数以亿计的细胞中出现极少量染色体异常的细胞 。就很难检测出来 。这需要更灵敏的检测手段和更频繁的检测频率 。极少量染色体异常可能在ALLO-501A细胞基因编辑过程中产生 。也可能在T细胞扩增过程中出现 。甚至在注射到患者体内后由患者免疫反应引发 。都需要更详细的检测 。如果最后确定染色体异常与基因编辑有关 。不管是对于TALEN基因编辑技术 。还是CRISPR/Cas基因编辑技术 。都将是非常严重的问题 。
另外 。由于ALLO-501A细胞在制备过程中还涉及慢病毒载体 。患者在后期治疗中也接受了同种异体干细胞移植 。这些问题是否与染色体异常现象相关 。也必须在随后的调查中进行详细检测和分析 。

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