博士|引领未来！全球20位40岁以下生物医药行业领袖榜单公布( 二 )
Mike Klichinsky
公司：Carisma
年龄：31
Endpoints评语：默默地推进新一代癌症CAR疗法的变革
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Mike Klichinsky博士是Carisma公司的创始人兼研发副总监 。Carisma公司开创了CAR-巨噬细胞（CAR-M）免疫疗法平台，以进行药物的发现与开发 。该方法首次将抗原识别与巨噬细胞的效应功能相结合的技术 。这样的双重作用机制不仅可以直接杀死靶细胞，还可以利用抗原呈递细胞的生物学特性来获得适应性免疫应答的能力 。2021年3月，Carisma公司研发的一款CAR-M疗法已完成首例患者给药，据悉这是首个进入临床阶段的CAR-M疗法 。
Nicole Gaudelli
公司：Beam Therapeutics
年龄：36
Endpoints评语：以“不可阻挡”的趋势推进CRISPR 2.0疗法
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Nicole Gaudelli博士是Beam公司基因编辑技术主管 。Beam公司的创始人是世界顶尖的三名CRISPR专家——哈佛大学的刘如谦（David Liu）博士、麻省总医院的Keith Joung博士、Broad研究所的张锋博士，该公司旨在利用基于CRISPR的碱基编辑技术，精确地修改基因组中单个碱基，从而治疗由单个基因点突变导致的遗传疾病 。Nicole Gaudelli博士开发了单碱基编辑技术，这一技术能够将DNA序列中的A-T碱基对转换成G-C碱基对 。单基因突变与多种疾病相关，其中包括镰状细胞贫血，囊性纤维化、帕金森病、阿尔茨海默病、和多种类型的癌症 。Gaudelli博士开发的单碱基编辑技术，有望帮助治疗50%由于单基因突变导致遗传疾病 。
Marc Lajoie和Scott Boyken
公司：Outpace Bio
年龄：均为35岁
Endpoints评语：Marc Lajoie和Scott Boyken在重塑蛋白质的可能性
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Marc Lajoie博士和Scott Boyken博士共同创立了Outpace Bio公司，分别担任首席执行官和首席科学官 。以CAR-T细胞疗法为代表的细胞疗法在治疗血液癌症方面已经取得了显著的效果 。然而细胞疗法作为一种“活的药物”，它的特性并不完全受到科学家们的控制 。例如，CAR-T疗法在输入到患者体内之后，它们的增殖、激活、以及衰竭并不完全可控，这可能影响疗法的安全性或者疗效 。Outpace公司的技术平台旨在通过合成生物学手段，设计具有自然界中没有的全新功能的蛋白和调控回路 。并且利用这些全新蛋白和调控回路精密调节细胞的分化状态以及信号通路，从而让它们在合适的时间产生合适的作用，最终能够改善细胞和基因疗法的效力和安全性 。
梁果（Joshua Liang）
公司：三叶草生物
年龄：29岁
Endpoints评语：推进CEPI（流行病防范创新联盟）与三叶草生物的新冠疫苗
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梁果先生是三叶草生物首席执行官和“S-三聚体”疫苗共同发明人 。三叶草生物应用其创新和独有的Trimer-Tag（蛋白质三聚体化）技术平台继续开发和扩展研发管线，包括重组蛋白疫苗和肿瘤的生物疗法 。三叶草生物计划于2021上半年启动SCB-2019（“S-三聚体”重组蛋白亚单位新冠候选疫苗）全球范围2/3期临床有效性试验和疫苗生产计划 。此外，三叶草生物还启动了其他疫苗项目研发，包括多价新型冠状病毒（涵盖多种新冠病毒变异株）、狂犬病和流感疫苗 。三叶草生物计划在2021年将多种新的研发管线品种推进到临床试验阶段 。
Sean McClain
公司：AbSci
年龄：31岁
Endpoints评语：Sean McClain旨在简化蛋白质生产
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