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博士|引领未来！全球20位40岁以下生物医药行业领袖榜单公布

▎药明康德内容团队编辑
昨日，Endpoints News网站上刊发了2021年全球20位40岁以下生物医药领域领袖的榜单 。榜单开头指出，他们正引领行业最前沿的研究，有可能颠覆行业的发展方向，是新一代的行业领袖 。
Ranjan Batra
公司：LocanaBio
年龄：38
Endpoints评语：将RNA疗法用于亨廷顿病（Huntington’s Disease）的治疗
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Emily Drabant Conley博士曾经在消费者基因检测先驱公司23andMe工作十多年，帮助公司建立了世界上规模最大的遗传学/表型数据库之一 。Emily Drabant Conley博士现在则是专注于微生物疗法开发的Federation Bio公司首席执行官 。该公司总部位于加州，致力于通过将前所未有数量的微生物菌株整合到高度多样化的联合体中，从而开创了治疗疾病的新方法 。这些联合体已通过基因工程细菌进行了优化以增强免疫系统，该公司的微生物疗法利用天然存在的或经过工程改造的细菌以及各种支持细菌共同作用，以促进植入和持久的治疗反应 。
Leen Kawas
公司：Athira Pharma
年龄：35
Endpoints评语：从安曼到华盛顿，Leen Kawas博士一直在需求最难治疾病的创新疗法
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总部位于西雅图的Athira Pharma公司专注于神经退行性疾病药品研发，包括主要在研产品，治疗阿尔茨海默病（AD）的NDX-1017 。过去十年，AD药品的研发一直以减少β淀粉样蛋白的沉积这条策略为主 。在阿尔茨海默病患者中，β淀粉样蛋白寡聚体会结合突触上的受体，干扰突触的功能，导致突触异常 。但是这条策略过去十年里屡遭失败 。Athira公司则采用了一种不同的策略，他们力图通过激活关键性大脑神经营养因子，恢复丢失的神经连接，或者产生新的神经连接，以此来永久改变疾病的进程 。NDX-1017能靶向肝细胞生长因子（HGF）与其受体MET，促进神经元的增殖和生存，解决神经退行性病变过程的潜在机制，从而改善大脑神经细胞之间的连接 。在Athira公司的1b期临床试验中NDX-1017也展示积极的疗效特征 。Leen Kawas博士正在领导相关疗法的研发 。
Juliette Hordeaux
宾夕法尼亚大学
年龄：37
Endpoints评语：Jim Wilson教授的得力助手
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Juliette Hordeaux博士是宾夕法尼亚大学转化科学中心的高级总监，致力于降低基因疗法毒性新方法的研究 。基于AAV载体的基因疗法已经在治疗神经疾病方面展现出可喜的潜力，然而，在非人灵长类（NHP）动物中的实验发现，靶向中枢神经系统的基因疗法会在背根神经节（DRGs）中产生毒性，导致共济失调（ataxia）的产生 。著名基因疗法先驱James Wilson教授领衔的研究团队发现，利用微RNA调节DRG中的转基因表达可以消除基因疗法导致的DRG毒性 。这一发现可能促进开发更为安全的基因疗法治疗中枢神经系统疾病 。
Eric Kelsic
公司：Dyno Therapeutics
年龄：37
Endpoints评语：Eric Kelsic正在推动基因疗法的革命
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Eric Kelsic博士创立的Dyno Therapeutics公司致力于将AI技术应用于基因治疗的开发 。核心平台来源于有“合成生物学之父”美誉的美国科学院与工程学院双料院士George Church教授的实验室，其在AAV衣壳工程上的一些技术突破曾在2019年的Science杂志上发表 。不久前，公司在Nature Biotechnology上发表了最新研究成果，研究人员成功使用AI技术设计出了用于基因治疗的多种AAV衣壳变异体，这些衣壳变异体能够更好地逃避免疫系统的监视，改善患者对于AAV的预存免疫 。Dyno公司还与诺华（Novartis）、Sarepta Therapeutics、罗氏（Roche）和Spark Therapeutics多家公司建立了合作，开发新一代AAV基因治疗载体，目标是扩大基因治疗在眼科疾病、肌肉疾病、中枢神经系统疾病和肝脏疾病中的效用 。

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