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氢化可的松|首个氢化可的松颗粒制剂获FDA批准！用于肾上腺皮质功能减退儿童患者

-ALKINDI SPRINKLE（氢化可的松）是第一个也是唯一一个FDA批准的针对儿童肾上腺皮质功能不全的颗粒状氢化可的松制剂
-伊顿预计ALKINDI SPRINKLE将于2020年第四季度上市
2020年9月29日 ， 伊顿公司宣布 ， 美国食品和药物管理局药品监督管理局（FDA）已批准ALKINDI SPRINKLE （氢化可的松）口服颗粒剂作为替代疗法 ， 用于17岁以下的儿童治疗肾上腺皮质功能减退（AI） 。
ALKINDI SPRINKLE是首个也是唯一一个获得FDA批准的用于治疗儿童肾上腺皮质功能不全的颗粒状氢化可的松制剂 。
【氢化可的松|首个氢化可的松颗粒制剂获FDA批准！用于肾上腺皮质功能减退儿童患者】伊顿制药首席执行官Sean Brynjelsen说道 ， 
“对于小儿肾上腺皮质功能不全的患者和医疗人员来说 ， FDA批准ALKINDI SPRINKLE是一次重大的突破 。我们很高兴能提供一种经FDA批准的产品 ， 该产品能够降低对儿童患者的氢化可的松剂量和给药量 。我们期待在未来几个月内向患者提供该产品 。”
CARES基金会执行董事Dina M. Matos说 。“我们很高兴FDA批准ALKINDI SPRINKLE用于患有肾上腺皮质功能不全的儿童患者 ， 包括先天性肾上腺皮质增生（一种肾上腺皮质功能不全的患者） 。”
关于小儿肾上腺皮质功能不全
小儿肾上腺皮质功能不全（AI）是一种罕见疾病 ， 其特征在于无法合成和释放皮质醇 ， 有时甚至醛固酮 。这会导致雄激素过多（女性的性发育异常 ， 青春期提前 ， 生长提前终止和身材矮小） 。
小儿AI最常见的形式是先天性肾上腺皮质增生（CAH） ， 它是由遗传缺陷引起的 。患有原发性或中枢性（继发性和继发性）AI的患者的系统中皮质醇水平不足 。系统中的皮质醇减少可能导致致命后果 ， 如肾上腺危机 。为了生存 ， AI患者必须每天更换丢失的皮质醇 。伊顿（Eton）估计 ， 在美国 ， 小儿AI会影响5,000至11,000名儿童 。
关于ALKINDI SPRINKLE
ALKINDI SPRINKLE是一种皮质类固醇 ， 可作为肾上腺皮质功能不全的小儿患者的替代疗法 。
氢化可的松|首个氢化可的松颗粒制剂获FDA批准！用于肾上腺皮质功能减退儿童患者
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ALKINDI SPRINKLE片剂
FDA对ALKINDI SPRINKLE的批准得到了六项临床研究的支持 ， 其中包括首次和唯一的口服氢化可的松对8岁以下儿童小儿AI的介入性III期研究 。在ALKINDI SPRINKLE颗粒剂获批之前 ， 仅有5mg及更高剂量的口服氢化可的松片剂制剂获得了FDA批准 。
许多儿科患者需要低剂量和精确滴定的灵活性 。ALKINDI SPRINKLE将有四种剂量强度：0.5mg ， 1mg ， 2mg和5mg ， 使临床医生具有更大的灵活性 ， 可根据剂量和给药说明进行个性化给药 。
Eton预计ALKINDI SPRINKLE将于2020年第四季度上市 。
参考资料
[1]Eton Pharmaceuticals Announces FDA Approval of Orphan Drug ALKINDI SPRINKLE (hydrocortisone) as Replacement Therapy in Pediatric Patients with Adrenocortical Insufficiency
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