詹妮弗·杜德纳|这把“剪刀”下，生命会变成什么模样
2020年的诺贝尔化学奖，授予了两位女科学家埃马纽埃尔·卡彭蒂耶和詹妮弗·杜德纳 。她们发现了CRISPR/Cas9基因剪刀，用诺贝尔化学奖委员会主席克拉斯?古斯塔夫松的话说，这种技术“不仅彻底改变了基础科学，可以创造新型作物，还能开创性新的医疗方法” 。这种技术到底能干什么，这篇写于2017年的旧文里有些答案 。
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本文约3756字
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作者 |郭路瑶
编辑 | 秦珍子
美国遗传学家南希·韦克斯勒，一生都在和“魔鬼”做斗争 。魔鬼已杀死她的外祖父、母亲及3个舅舅，有一天可能也会找上她，先控制她的身体，再夺去她的意识：让她的全身肌肉不规律地抽动，逐渐不能走路、说话、思考，甚至产生幻觉，直至死亡 。
这个魔鬼被称为“亨廷顿舞蹈症” 。经过长达14年的研究，韦克斯勒终于找到这种遗传病的致病基因所在，它位于人类第4号染色体的短臂上 。但她还未找到治愈方法，对许多患病家族来说，这个不断传递的基因，就像一个难以打破的命运诅咒 。
如今，基因编辑技术终于有望破除诅咒 。不久前（指本文发表时间，2017年8月——编者注），美中韩科学家利用CRISPR“基因剪刀”，修正了人类胚胎中一种和遗传性心脏病有关的变异 。这是科学家第一次安全编辑人类早期胚胎DNA 。
研究人员称，实验使用的胚胎，不会被植入人类子宫，这一进展仍然引发了争议 。有学者认为，这一技术具有巨大应用前景，未来可对付亨廷顿舞蹈症等1万多种单基因遗传病 。也有学者警示，编辑生殖细胞基因并致人类怀孕，是绝对不可逾越的“红线” 。
在韦克斯勒看来，对于遗传病患者及其后代，CRISPR基因剪刀或将成为诅咒终结者 。
被人类发现前，
基因剪刀已经存在了亿万年
“这有点像‘个人一小步，人类一大步’的时刻 。”得知这项实验成功后，生物化学家詹妮弗·杜德纳在一封电子邮件中写道 。
她是CRISPR基因剪刀的发现者之一 。2012年，她在《科学》杂志发表相关论文时就料到，这项技术势必掀起研究热潮 。然而这股浪潮之猛，远超她的想象，至今丝毫没有减退的迹象 。
寻求建议和合作的邮件，塞满了她的邮箱 。每天，都有关于CRISPR的论文发表 。修改植物基因、改变蝴蝶翅膀的模样、建立人类疾病的大鼠研究模型……CRISPR的应用遍地开花 。不出两年，这把剪刀就用到了人类胚胎上 。3位中国科学家先后实施实验，尝试编辑人类早期胚胎中的致病基因 。
这把基因剪刀的发现完全是偶然 。
CRISPR，读起来和英文单词“保鲜盒”一样，发音带着一点清新的味道 。但它的学术全称相当古怪——“成簇的规律间隔的短回文重复序列” 。这个绕口的名称，似乎也暗示着，它不是人类特意创造出的 。
在被人类发现前，CRISPR早已在自然界存在了亿万年，是一些细菌基因组上的DNA重复结构 。研究者原本以为，它们不过像人类的阑尾一样多余 。随着研究深入，科学家逐渐发现，夹在这些重复序列中的奇怪片段，竟是一张张“快照”，记录着曾经侵犯过它们的病毒遗传信息 。一旦发现特定病毒再犯，细菌体内来回巡逻的蛋白质“哨兵”，能快速将病毒的DNA切割成片段 。
没想到，最古老的细菌免疫系统，转身变成了人类最前卫的基因剪刀 。2012年，杜德纳和合作者卡朋特首先提出，由于CRISPR系统特有的DNA切割功能，它可以作为新一代的基因编辑工具，人类完全可以对这个系统进行“编程” 。删改指定的DNA序列，就像电脑编辑文字一样 。
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