詹妮弗·杜德纳|这把“剪刀”下，生命会变成什么模样( 二 )
基因剪刀的发现，也意味着，对那些魔鬼般的致病基因，人类或许可以干净利落地切下，然后组装上正常的健康基因 。
在世界上许多地方，人们仍被遗传病的诅咒笼罩着 。委内瑞拉马拉开波湖边的一个小村庄，有着世界上最高的亨廷顿舞蹈症发病率 。那儿的湖水像天空一样湛蓝，但患者的脸却因疼痛而扭曲，腿萎缩得像树枝一样纤细 。
几年前，韦克斯勒回访这个她曾深入研究的村庄，遇见了40岁的西罗 。他是一位父亲，也曾是一个优雅的鼓手，一个健壮的渔民 。但疾病逐渐摧毁了他，他的身体不受控制地扭动着，他14个孩子中的10个，被诊断为亨廷顿舞蹈症 。因为一个世代相传的基因，他们的命运，在出生之前就已注定 。
改造基因，似乎成了解除咒语的唯一办法 。
新一代基因剪刀，必须更精细，更安全
早在1963年，DNA双螺旋结构才被发现10年，便有诺贝尔奖得主大胆预言，基因治疗手段的出现，“只是时间问题” 。
1990年9月14日，这一预言第一次成为现实 。医生“用颤抖的双手打开阀门”，将白细胞重新输回一个14岁女孩体内 。这位长期被各种细菌感染折磨的小病人，患有重症联合免疫缺陷病，由于遗传突变，她的免疫系统几乎完全失灵 。然而，她的白细胞在接受基因改造后，几乎恢复了正常功能 。
主治医生安德森在才创刊的《人类基因治疗》杂志上发表了一篇文章 。标题就一个词——“开端” 。
“人类从此开始挥舞上帝的手术刀，修改自身的遗传信息，对抗亿万年进化留给自己的病痛折磨 。”在《基因编辑简史：上帝的手术刀》一书中，浙江大学生命科学研究院教授王立铭写道 。
不过，人类当时挥舞的这把手术刀，还没那么好用 。它利用失活病毒侵染人类细胞，将DNA片段送入细胞内，但只能简单地插入序列，不能删除或替换 。对亨廷顿舞蹈症及许多其他遗传病，这一方法并不奏效 。
更重要的是，这些病毒的安全性也很难保证 。
1999年，一个名叫杰西的美国年轻人，在基因治疗临床试验中不幸去世 。这个患有罕见代谢遗传病的高中毕业生，义无反顾地接受了试验，但最终因病毒引起的强烈免疫反应死亡 。
此后，更糟的消息传来，一项基因治疗手段，竟导致5个儿童患上了白血病 。问题同样出在不听话的病毒上，它们将外源基因插在了人类基因组的关键区域，诱发了白血病 。
不听话的病毒，逐渐让人类失望 。上世纪90年代，超过500项基因治疗临床试验展开，但没有一项推进到大规模临床试验阶段 。人类不得不继续研发新一代基因剪刀，它应当更精细，更安全 。
新武器被称为基因编辑技术 。王立铭解释，它起码得有“三件套”——GPS、剪刀和针线，不仅能精确地找到手术部位，还能细致地剪切缝补 。
在发现CRISPR前，科学家已研发出两款基因编辑工具，但它们相当笨重，操作流程极其繁琐 。源自细菌体内的CRISPR，堪称“蝇量级选手”，不仅大幅减少了基因编辑的工作量，而且操作简易，极大降低了基因编辑的门槛 。
这把新型基因剪刀，已被用来对付韦克斯勒渴望打败的魔鬼 。
不久前，科学家用患有亨廷顿舞蹈症的小鼠做了实验 。研究人员利用CRISPR，矫正了它们脑细胞中的致病基因 。“奇迹”没有发生，这些小鼠未能恢复到健康水平，但运动能力得到了一定改善 。
这远远不足以破除诅咒 。即便亨廷顿舞蹈症患者能被成功治愈，他们的后代仍有50％的概率遗传致病基因，重蹈他们的命运 。
对生殖细胞的基因改造，似乎才是终点 。然而，它激起了伦理争议 。
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