肿瘤|罕见肿瘤如何寻找解药？
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由于诊断困难和治疗效果不佳，罕见肿瘤的五年生存率比其他常见肿瘤低15%至20% 。（视觉中国/图）
对于60岁的老赵来说，几周前为老伴复诊的经历并不愉快 。
“你怎么还来？”上海长海医院肿瘤科的主治医生见到他时略带讶异地问 。
“我给老伴续药啊！”老赵不解 。坐定才明白，医生误以为他的老伴已经不在了 。
老赵的爱人三年多前在这里做的手术，结直肠癌中期，术后三个月便出现了肝肺多处转移 。和以往的无数病人一样，医生以为老赵的爱人也很快会撑不下去了 。在肠癌患者中，有15%-25%的病人会在肠癌原发灶根治性切除后发生肝转移，如果这些病人没有接受治疗，中位生存期仅为6.9个月 。
在过去的几十年里，人为提高机体对抗肿瘤的免疫反应成为癌症治疗中最令人振奋的突破 。新药研发人员开发出多种不同的手段来调节患者的免疫系统，使其能够更为有效地识别并攻击有害肿瘤 。
延缓老赵爱人生命的是一种名为程序性死亡受体的抗体药物（PD1），经过半年多的联合治疗，病人的肝及肺部的转移灶明显缩小，病情得到控制，人的状态也好了不少 。
“PD1对她有效果，肺部阴影也快看不见了 。”老赵发自内心地感激 。
癌症已日益成为中国最大的未满足医疗需求 。根据国家癌症中心2019年统计数据表明，中国每年新增约393万癌症病人，平均每分钟有7.5人确诊 。但得益于新药和新疗法的不断产生，靶向治疗、肿瘤免疫治疗的临床应用，像老赵爱人这样令临床医生意外的癌症患者已愈发多见 。
“对于临床大夫来说，这就够了么？”
发出上述疑问的是胸外科主任医师、国家癌症中心及中国医学科学院肿瘤医院办公室主任李宁教授 。2020年10月30日，他受邀参加基石药业第二届研发论坛并作主题演讲 。在这场以肿瘤精准治疗为主题的论坛上，汇集了国内外最顶尖的临床专家，在分享国内外前沿治疗方法及药物进展的同时，希望找到中国的“癌症解药” 。
罕见肿瘤不“罕见”
李宁所在的科室创建于1958年，是我国第一个胸部肿瘤外科，从事临床一线多年，他常被患者追问，“李教授，谁是腹膜后高分化脂肪瘤的专家？胸膜间皮瘤我该找谁看？腮腺癌、纤维板层型肝癌的专家又在哪里呢？”
这些被频繁问到却又听上去十分陌生的肿瘤便是李宁口中“做得不够的地方” 。
论坛上，李宁展示了一张饼状图，描绘了中国目前发病人数最多的癌症种类，依次为肺癌、胃癌、结直肠癌、肝癌、乳腺癌等十几种，其中最后一个大类是“其他肿瘤”，又称“罕见肿瘤” 。依据中国目前的发病率情况分析，前18位的常见肿瘤占据了85.8%，年新发病人数少于4万患者的肿瘤共有76种，总计527410人，“其他肿瘤”占了全部肿瘤患者的13.3% 。
“尽管特定类型的罕见肿瘤患者不多，但作为一个整体，罕见肿瘤人数并不少 。与肺癌、乳腺癌等常见肿瘤一样，罕见肿瘤同样值得医生关注 。”李宁呼吁 。在他看来，尽管这些不为人所知的罕见肿瘤也属于癌症，“却未享受到近十年的医学进步成果” 。
听上去有些不可思议的结论，却是现实 。
关于这一结论并不难解释：因为罕见肿瘤特征各异，单个病种数量少，药物市场单一，医生、研究机构和研发企业极少针对这些肿瘤进行新药临床试验，学术机构甚至连回顾性研究都很少做 。
李宁统计过，50%以上的罕见肿瘤，在国外权威临床指南中没有标准治疗推荐；罕见肿瘤的治疗仍以化疗为主，缺乏靶向治疗和免疫治疗的数据；部分罕见肿瘤在免疫治疗的小样本研究中疗效初现，但绝大部分罕见肿瘤因基因组学数据匮乏，在分子靶向治疗领域的探索极其有限 。
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