山姆·伯恩斯|他在17岁时因衰老而死，遗产却可能造福全人类
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全世界已知的早衰症儿童 。| PROGERIA RESEARCH FOUNDATION
据PRF的搜寻和调查，全世界只有不到400名早衰症儿童，他们在两项独立研究中设法找到了其中的62名接受了药物治疗，另外世界各地的82名未获得治疗的患儿作为对照 。根据这批临床数据，62名获得了药物的儿童，在首个3年治疗期中，能平均延长3个月的寿命 。而在试验组中有一些患儿已经参加过第一次试验，服药的日子最多达到11年，而综合来看，长期服药，可以将早衰症儿童的平均寿命延长2.5年 。虽然不多，但对于预期寿命只有14年的早衰儿童来说，已经延长了近1/5 。
就在今年11月末，FDA已经批准Zokinvy（lonafarnib）上市，成为全球第一种用于治疗早衰症的药物 。Zokinvy的本质是一种法尼基转移酶抑制剂，也是之前研发的一类分子靶向的抗肿瘤药物，如今的研究显示它还能阻止细胞产生过多的早衰蛋白 。“但这还称不上是一种治愈方法，”莱斯莉解释道，“这只是第一步 。”PRF还在努力推动其他研究计划，来获得拯救这些患儿而不只是短暂延长寿命的方法 。
山姆去世已经快7年，但他留给人类的遗产不仅仅只是Zokinvy，更重要的是在其父母建立的PRF推动下，人们认识到了早衰蛋白的存在 。现在，科学家已经知道每个人的身体都会制造一些早衰蛋白，并且这种蛋白会随着年龄增长而增多，这些不幸的儿童就是因为早衰蛋白过量而提前衰老和死亡的 。而所有和衰老相关的疾病，都可能和早衰蛋白具有潜在的联系，找到这些联系，也可能拯救无数患上其他衰老相关疾病的人的生命 。
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图 | PROGERIA RESEARCH FOUNDATION
莱斯莉还记得山姆作为一名特殊的儿童，他很多地方都与其他人都不一样，但山姆从来没有放弃过他的生活 。当时他加入了学校的乐团，于是他们给山姆专门定制了一个特殊的小鼓，也是在给爱国者队比赛前奏乐时，他爱上了这只橄榄球队 。他在治疗过程中也很高兴自己的家人和橄榄球队一样团结 。“山姆从不言放弃，”莱斯莉回忆道，因此他们现在也不会放弃因自己儿子而开始的研究，治愈早衰症的旅途才刚刚开始 。
即使生命短暂，我也知道我99.9%的时间应该做些什么 。——山姆·伯恩斯
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