药明康德|下周,我们一起预见细胞/基因疗法的未来|2021药明康德全球论坛
▎药明康德内容团队编辑
一次治疗就能改写生命 。过去我们无法想象这样的奇迹,但细胞与基因疗法正使我们朝这个目标接近 。从首款基因疗法获FDA批准以来,业界的广泛关注使该领域持续火热,2021年1月11-13日举办的药明康德全球论坛上,我们将一道探讨细胞与基因疗法的未来 。今天的这篇文章里,我们也将承前启后,回顾该领域近年所取得的突破 。
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CAR-T之外的抗癌新浪潮
表达嵌合抗原受体(CAR)的T细胞(CAR-T疗法)是近年来癌症治疗领域的重大突破之一 。自2017年首款CAR-T疗法获批上市以来,它在治疗血液癌症方面表现出长期稳定且优异的疗效 。2020年7月,吉利德科学公司旗下Kite Pharma开发的CAR-T细胞疗法Tecartus获FDA加速批准,用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL)成人患者,成为首款获批治疗这类患者的CAR-T疗法 。这也是继Kymriah和Yescarta获批上市后,FDA批准的第三款CAR-T疗法 。
【药明康德|下周,我们一起预见细胞/基因疗法的未来|2021药明康德全球论坛】“即用型”同种异体CAR-T疗法是近年来兴起的另一个方向 。目前,已经获批和大多数在研的CAR-T细胞疗法需要从患者体内获取T淋巴细胞进行基因工程改造,然后注回患者体内 。这一生产流程不但复杂而且耗时耗力,一定程度上影响了CAR-T疗法的广泛使用 。开发“即用型”同种异体CAR-T疗法可能解决这一问题 。近年,多项在研同种异体CAR-T疗法进入临床试验,其中Allogene Therapeutics的“即用型”CAR-T疗法ALLO-501在早期临床试验中展现抗癌潜力 。
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专攻细胞与基因疗法的新锐公司同样出彩,在知名行业媒体Endpoints推出的2020“生物医药最具潜力新锐”中占据近半壁江山 。创生物技术公司早期融资记录的细胞疗法新锐Sana Biotechnology、管线在研疗法获FDA孤儿药认证的基因疗法新锐Encoded Therapeutics、由Treg细胞疗法先驱创建的Sonoma Biotherapeutics和利用基因编辑技术研究“心脏病预防针”的Verve Therapeutics纷纷入围 。值得一提的是,这几家公司也将在2021药明康德全球论坛上分享细胞与基因疗法的未来趋势 。
拥抱创新,未来可期
药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO药明生基负责人张幼翔博士在一次采访中指出:当前的进展对整个业界都是很大的鼓励,行业步入发展快车道的契机已然出现 。而罗氏(Roche)全球医药合作负责人James Sabry博士更是在去年的BIO大会上做出一个“惊人”预测:30年后,细胞和基因疗法将成为未来疗法的主流!
然而,考验如火,正在淬炼真金 。要想细胞与基因疗法的潜能充分释放,依然有一系列瓶颈和挑战有待进一步突破,这需要业界勇于承担风险,促进合作创新,携手共同面对 。
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2021年1月11-13日,第九届药明康德全球论坛上,上文提到的诸多取得突破进展的细胞与基因疗法领域的创新公司将悉数亮相,围绕这一极具潜力的领域展开多维度的交流 。
作为每年JPM大会期间的行业关注焦点,这将是药明康德全球论坛首次从线下走向云端,连续三天跨越时空局限,面向全球观众直播(药明在线平台提供中英双语重播) 。这三天里,每天2小时的精彩思维碰撞将连接过去、当下与未来,为生物医药行业下一个20年的创新谋局布篇 。
如同往年一样,2021药明康德全球论坛实行“邀请批准制”,不收取任何参会费用,欢迎全球生物医药行业的专业人士加入 。席卷全球的新冠疫情提醒我们,全球医药人承担着多么重大的一份责任 。在2021药明康德全球论坛上,让我们与世界顶尖意见领袖一道,从创新2021出发携手迎击挑战,敲开通向健康未来的大门 。
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