庞贝病|独家数据!庞贝病新药研发趋势

▎药明康德内容团队编辑
据世界卫生组织估计,当前世界上有6000-8000种罕见病,影响多达4亿患者的生活 。罕见病与每个人息息相关,只要有生命的传承,就有发生罕见病的可能 。在多方努力下,罕见病药物逐渐成为创新药物开发的重要组成部分 。2020年,美国FDA批准的孤儿药数目高达31个,占美国FDA全年批准新药的58.5%,占比创近10年来新高 。庞贝病(Pompe disease)是由于缺乏酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)引起的遗传性溶酶体储存障碍,GAA的水平降低或缺失导致肌肉和其他组织溶酶体中底物糖原的积累,因此又称为Ⅱ型糖原累积病,是一种罕见病 。全球新生儿患病率约在1/40000左右,但不同国家或地区有所差异 。目前,酶替代疗法是唯一获批疗法,但仍有未满足的临床需求 。本次分析系列,基于科技论文和专利活动数据、以及近期行业新闻和动态,发现了数据背后一些规律和逻辑 。希望以此为该领域的新药研发出一份力,帮助庞贝氏症在内的罕见病群体,共同呵护我们的未来 。
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