投稿|张锋领衔开发全新mRNA递送平台SEND，开辟分子疗法递送新方法 ? 投稿|学术|医疗|新冠疫苗

文 | 学术头条，作者 | 朱哼哼，编辑 | 王新凯

2020 年初，新冠疫情肆虐全球，各国药企均大力投入疫苗研发，希望及时研发出有效疫苗以阻止疫情扩散，这也让原本还远离大众视线的 RNA 疗法，广为人知。
相比于传统疫苗， RNA 疫苗仿佛是专门为新冠疫情准备的。美国疫苗生产企业 Moderna 在得到新冠病毒基因组序列后，仅用了 4 天，就获得了新冠病毒刺突蛋白编码片段，并合成相应 RNA ，随后将其封装便可作为新冠疫苗。
RNA 疫苗被递送至人体后，可在人体细胞内源源不断的产生病毒蛋白，相当于将机体转化为“疫苗工厂” ，训练免疫系统识别病毒入侵。然而，由于缺乏稳定、强大的 RNA 递送平台， RNA 疫苗的使用始终受限。
现在， RNA 疫苗使用的局限性有望被打破。
来自麻省理工学院的华人科学家张锋教授带领的研究团队，成功开发了一种全新RNA递送平台——SEND 。SEND 以人体内天然存在的 RNA 运输蛋白 PEG 10 为基础，通过对 PEG 10 蛋白进行改造就可以将不同的 RNA 运送到不同的细胞或器官。由于是天然存在于人体中的蛋白质，该平台相较于其他 RNA 递送方法可以有效避免机体的免疫攻击。

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图 | 全新的 RNA 递送平台 SEND（来源：MIT）
该研究以“Mammalian retrovirus-like protein PEG10 packages its own mRNA and can be pseudotyped for mRNA delivery”为题，发表在最新一期的 Science 杂志上。

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（来源：Science）
对于这一研究结果， CRISPR基因编辑技术的先驱者、Broad研究所核心研究成员、McGovern研究所研究员张锋表示， “生物医学界一直在开发强大的分子疗法，但是如何将它们精确有效的传递给靶细胞，仍旧具有挑战性。而 SEND 有望克服这些潜在的挑战。”
一切蛋白质层面的疾病，都可以使用 RNA 疗法解决目前上市的小分子药物，绝大部分的靶标都是蛋白质，这一策略在过去数十年来也带来了大量好药和新药，据估计，接近 99%的口服药物靶向的是致病蛋白。
但新药研发人员对此却并不满足。首先，不少蛋白质无“可成药性” ，这意味着很难对其开发具有抑制性的小分子；其次，蛋白只占了基因组信息的极少部分。人类的基因组中，只有 1.5%的序列编码了蛋白质，和疾病相关的蛋白更是只占其中的 10-15% 。毫无疑问，如果小分子药物的靶点能超越蛋白质，将给新药研发带来新的变革。