car-t细胞|120万的天价国产抗癌药，疗效究竟如何？
近期网上热传，作为国产第一款CAR-T细胞药物，奕凯达（阿基仑赛注射液）已于上月上市，零售价被爆高达120万/袋！产品生产商复星凯特回应称，市场价还未最终确定 。但可以肯定的是，最终定价也一定不菲 。
【car-t细胞|120万的天价国产抗癌药，疗效究竟如何？】
文章图片
doi: 10.1200/JCO.19.02103.
ZUMA-1临床试验是一项多中心的I/II期临床研究，用于评价CAR-T细胞治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤的安全性和有效性 。历经4年多的研究显示，CAR-T细胞治疗患者的中位生存期为25.8个月，4年总生存率为44% 。
在对部分患者为期3年的随访中发现，67%的患者体内有CAR19基因检出，并能检测到与普通人群比例相似的多克隆B细胞 。这表明，CAR-T细胞治疗可以一定程度地重建患者的免疫系统，而不仅仅依赖CAR-T细胞本身的杀伤作用 。这可能也是CAR-T细胞输注后，患者能够获得长期缓解的重要原因 。
doi: 10.1200/JCO.19.02103.
但研究也发现，CAR-T细胞疗法副作用明显 。治疗最常见的3级以上不良反应有：发热性中性粒细胞减少症、发热、细胞因子释放综合征等 。有超过一半的患者会出现慢性肾衰竭和严重感染等严重不良反应 。可见CAR-T细胞治疗的毒副作用不可忽视，治疗需要在严格监控下进行 。
神药何时可以普及
要普及就必须解决两个问题：一、扩大适应证；二、降低价格 。
CAR-T细胞疗法目前还仅限于血液系统肿瘤，对实体瘤如肺癌、乳腺癌等效果不佳 。因为实体瘤具有更复杂的免疫微环境，面临着低氧、高酸和免疫失衡等多种因素的干扰，CAR-T细胞的扩增效率和维持时间都大打折扣 。要想让更多的肿瘤患者用上CAR-T细胞疗法，必须在理论上有所突破，工艺上进一步革新 。
另外，奕凯达在短期内很难出现大幅降价，这主要是因为药物的制作工艺复杂 。CAR-T细胞需要液氮下长期储存，CAR慢病毒也需要-80℃冷链运输，运输半径不超过4小时，这些都让成本大大增加 。而且，奕凯达目前的适应证有限，患者群体并不广泛，要想尽量短期内回收成本，只能高价出售 。
文章图片
CAR-T细胞制作流程 。view.inews.qq.com
奕凯达的前身YESCARTA已经被纳入美国医保，这样患者需要自费约原价的20%，但仍然不菲 。奕凯达是否会被纳入中国医保呢？由于我国近年来医保财政压力一路上升，很多受众更广泛的药物尚未纳入医保，奕凯达作为上市后还需进行4期临床试验的药物，医保短期内为其打开绿色通道的可能性不大 。
奕凯达的上市为我国肿瘤治疗打开了一扇新门，具有重要的临床价值 。但目前全球CAR-T细胞疗法还处于初期，广泛普及还任重而道远 。相信当我们逐步实现技术的完全独立，并随着国家财政实力的不断提升，未来更多的肿瘤患者会成为新疗法的受益者 。
参考文献：
1、Caron A Jacobson, et al. Axicabtagene Ciloleucel in the Non-Trial Setting: Outcomes and Correlates of Response, Resistance, and Toxicity. J Clin Oncol. 2020 Sep 20;38(27):3095-3106. doi: 10.1200/JCO.19.02103.
2、Irene Papadouli, et al. EMA Review of Axicabtagene Ciloleucel (Yescarta) for the Treatment of Diffuse Large B-Cell Lymphoma. Oncologist. 2020 Oct; 25(10):894-902. doi: 10.1634/theoncologist.2019-0646.
撰文 | 官水木
编辑 | Jessica
推荐阅读
- 癌细胞|高温“烫死”癌细胞，已被批准临床使用！预防转移还不损伤自身
- 癌细胞|明明是胃发生了癌变，癌细胞是如何脱离胃，开始转移的呢？
- 癌症|长期腹泻，可能是癌症信号，若出现这4种情况，及时筛查癌细胞
- 肺癌|饿死癌细胞，中国专家取得重大科研成果，有望将肺癌变成慢性病
- 癌症|癌细胞入侵时，身体或发出4个信号，若你有，及时进行相关筛查
- 癌细胞|她已死去70年，但她的癌细胞却还在继续繁衍，总重达5000万吨
- 噬血细胞综合征|国内首例成年发病！终于找到21岁小伙罹患罕见病的原因了
- 非小细胞肺癌|我国发现导致非小细胞肺癌进展的“新杀手”，系云南专家团队合作研究
- 大b细胞淋巴瘤|全球最低定价已过百万元，CAR-T治疗如何打通商业之路？
- 癌细胞|肚子出现5个特征，可能是癌细胞的信号，还请及时就诊！