投稿|患者一年要花100万，这家药企却亏了14亿( 二 )
“没有进医保意味着一个30斤的孩子使用海芮思一年医药费用就超过100万元，每周注射，需要终生用药 。”郑芋告诉市界 。
北海康成向市界透露：“目前已经有一小部分患者开始通过海芮思进行酶替代治疗，但大部分患者因经济负担原因尚无法用药 。”
但即使研发罕见病药物研发的成本高，失败率高，为什么还有那么多药企转向罕见病这一小众赛道？
归根到底，这还是一门“生意”，巨大的利益诱惑吸引这些药企搏一把，“摩托变赛车”的例子比比皆是 。
这是因为孤儿药虽然是孤儿药，本身面对的患者人数确实不多 。但一旦从单一适应症扩展至多种适应症，其覆盖的市场和人群都是巨大的 。
电影《我不是药神》药物原型格列卫，作为一款针对慢性粒细胞白血病的靶向药，最初上市就是以“孤儿药”的身份获批，但这款孤儿药不仅开创了肿瘤靶向治疗的新疗法，也将致命的白血病变成了可以通过药物长期控制的慢性疾病 。
在肿瘤免疫靶点中火热的PD-1市场，百时美贵宝和默沙东的“O药”和K药也是以孤儿药获批的，2019年两款药物的全球营收近200亿美元 。
这些创造了巨大财富效应的例子，也在将罕见病药物的市场边界不断拓宽 。2017年，全球罕见病药物市场总额达703亿美元，预计2024年孤儿药销售额会达到2420亿美元，占全球处方药的1/5 。2020年，美国FDA批准的药物数量中，孤儿药的比例已经接近六成 。
【投稿|患者一年要花100万，这家药企却亏了14亿】与国外如火如荼的罕见病市场相比，国内在2018年首次发布罕见病目录后，罕见病领域的药品有了政策方面的指导性纲要 。也就意味着，这门“生意”已经有了政策的指导 。
而北海康成从抗肿瘤药向罕见病药物转型也是诞生于这一背景之下，再加上其背后有国内医药外包龙头药明康德与泰格医药等资本的助推，迅速引进罕见病药物管线，推动产品的上市商业化 。最终北海康用了三年时间就摘取了“罕见病第一股”的称号 。
站在风口的北海康成，虽然站得高，但“高处不胜寒”，与一般创新药面临的亏损问题相比，其罕见病药物的商业化之路更艰难 。
02、天价药却靠“代购”做肿瘤药起家的北海康成，踩在了时代的风口上，选择了“抗肿瘤药+罕见病药物研发”的商业模式，一手抗肿瘤药，一手罕见病药物 。但其能够在成立10年时间中，迅速手握三款商业化产品，是走了一点“捷径”的 。
目前，北海康成有三款上市的产品，包括用于预防和治疗化疗引起的口腔黏膜炎的口腔含漱液康普舒、用于HER2阳性早期乳腺癌强化辅助治疗的奈拉替尼、以及中国首个黏多糖贮积症Ⅱ型酶替代疗法药物海芮思 。
值得注意的是，这三款产品均非北海康成自主研发，而是授权引进 。其中主打产品“海芮思”引进自韩国绿十字公司 。
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用业内一位人士的说法，授权引进就好像是“代购”，这样自己没有主动权 。
根据招股书，北海康成与韩国绿十字公司签订了获得海芮思在中国地区使用的专利许可使用权，这一产品的专利期限是从首次（2020年）在该地区上市销售，共15年时间 。
从海芮思罕见病药物在国内的商业化过程来看，北海康成先是获得授权引进，然后交给第三方去销售，最后大家分成 。这中间的创新成色略显单薄 。
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