投稿|患者一年要花100万，这家药企却亏了14亿投稿|生物医药

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文 | 市界，作者 | 曾嘉艺，编辑丨廖影

70万一针的天价药砍至三万三，医保目录谈判中的“灵魂砍价”大快人心。这场激烈博弈，也将一些罕见病患者“有药却用不起”的困境，以及罕见病药厂推至前台。
今年21岁的顾若凡，小名甜甜，在四岁半时因跑跳出现障碍被确诊为黏多糖症。这是一种罕见的先天遗传性疾病，发病率为十万分之一。
“那时这种病无药可治” 。医生给甜甜的诊断：“你的孩子以后不会再长高，而且随着时间的推移，还会瘫痪、致盲、骨骼卷曲，直至死亡。”
与甜甜一样，在中国有约2000万各种罕见病的患者，接近一个特大城市的常住人口总数。他们除了病痛的折磨，还因为罕见，他们所能够获得治疗的“孤儿药”，也因为鲜有药企研发而面临“无药可用”的境地。
从“父亲自制罕见病药救孩子”到“罕见病患儿母亲收寄管制药被指贩毒”，这一切都指向罕见病药物的稀缺。2021年，罕见病前所未有的备受关注。
在这一火热的风口下，作为“罕见病第一股”上市的北海康成于2021年底登陆港交所，但上市首日就被“泼了一盆冷水”，当天到收盘股价暴跌近27% 。
最初做肿瘤药起家的北海康成，在罕见病尚未如此被关注前，就已确定立足抗肿瘤药物，同时深耕国内罕见病药物研发这一“无人区”的战略。但这条路并不好走，当前北海康成已上市产品全靠授权引进，自身造血能力没有得到市场验证，再加上国内关于罕见病药物的产业链并不完善，这都让市场担心北海康成的前景。
01、小众背后的大生意罕见病有多罕见？从各国对罕见病都没有一个统一的定义就能看出。
美国曾将罕见病定义为患者人数小于20万的疾病；在《中国罕见病定义研究报告2021》中，首次将“新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病”列入罕见病。
这种罕见的概率落到个人头上就是一座大山。顾若凡的妈妈，同时也是北京正宇粘多糖罕见病关爱中心主任郑芋说，“2004年顾若凡在西安确诊时，当时已经行医超过20年的医生告诉郑芋，顾若凡是他见过的第二例黏多糖患者。”
实际上，绝大多数遗传性罕见病的发病率都很低，因为人数少也都被笼统地归入“罕见病”这一范畴。与罕见病高度绑定的就是与之对应的“孤儿药” 。
可想而知的是，由于发病率低，关注度小，很多遗传病的发病机制都没有经过详细的研究。在全球已知的7000余种罕见病中仅有不到10%的疾病有已批准的治疗药物或方案。
因为罕见，罕见病患者的确诊之路就很艰难。以黏多糖贮积Ⅱ型为例，从开始就诊到确诊差不多要五六年时间。对于药企来说，病患少就意味着该类药物研发出来很难赚钱，那些追逐利润的药企往往没有多大兴趣为这些患者开发药物。
一旦花巨大的人力、物力财力研发出来的“孤儿药”，其定价在囊括了成本以及未来维持研发的成本后，一款孤儿药的价格动辄数十万甚至上百万。这也包括北海康成的罕见病药物。
2020年9月，北海康成通过授权引进的针对黏多糖贮积症Ⅱ型的罕见病药物——海芮思成功获批上市，并于2021年6月在国内进行商业化应用。不过因为目前尚未进入医保，对于患者来说，当前药物价格还是“天价” 。