投稿|ODAC投票14:1压倒性反对，本土新药出海“宝贵的一课”( 二 )
简言之，对于已有更好疗法上市的适应症，如果选择了化疗或安慰剂等作为对照，是不被美专家所接受的 。
虽然信达对此做出了有依据的回应——在当年K药治疗的单个患者成本高达数十万，并且能够在国内开展的医院数量甚少……如果需要使用FDA指导研究的标准统计假设（OS+头对头），这样的试验将面临重大的可行性挑战，它需要招募2,000多名患者，需要7年时间才能完成 。
但这样的理由也无法再支撑今后的药企做同样选择，因为中国NMPA去年7月关于抗肿瘤药物的临床试验指导文件中也更新了这一原则，即这类情况应当开展“头对头试验”，Me-too甚至me-worse药物的泡沫将被逐一戳破 。
02 本土创新药出海“宝贵的一课”对于信达生物而言，PD-1出海受阻无疑是一大打击 。但对于国内新药研发而言，却是“宝贵的一课” 。
另一本土PD-1药企的内部人士告诉《财健道》，其并不认为美国FDA或ODAC在针对中国药企，本土药企应当厘清在美上市的具体标准，但其根本目的，是为了在今后将目光转向自身产品研发、试验设计等过程，以求完善和进步 。
换句话说，FDA针对的，是任何钻临床试验替代终点的空子、“以次充好”走捷径的行为 。倘若泡沫泛滥，医疗领域绝难承受一场“次贷危机”式的灾难 。
对FDA来说，对于其本国药企上市多年的PD-1审批，也没有放松专业性底线 。在2021年，FDA对罗氏阿替利珠单抗的两个适应症，默沙东帕博利珠单抗的三个适应症，以及百时美施贵宝纳武利尤单抗的一个适应症，展开了复核审查大会，最后对其中2个适应症进行撤销 。
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除此之外，去年3月，百时美施贵宝、阿斯利康、默沙东和罗氏四家公司与FDA达成协议、宣布撤销了另外四个新适应症的加速审批，撤销原因是确证性试验不符合上市后要求（PMR） 。
所以，尽管工商业界对FDA的监管有不同看法，但对其专业能力却一致认同 。许多FDA审查员是硕士或博士学位，拥有“医生、律师、分析师、科学家”等多重身份，或在大学或科研机构兼任教授 。
去年6月18日，FDA发布首份患者体验数据在监管决策中使用的评价报告 。作为2016年《21世纪医药法案》的一部分，第3004节要求FDA需要在2021年、2026年和2031年分别发布患者数据评价报告 。
报告指出，患者体验数据应该成为患者报告结局（PRO）和临床结局评价（COA）的核心作用 。这代表着，根据替代终点加速审批上市的肿瘤治疗药物们，将被要求进行上市后的确证性实验，并随时面临撤市风险 。
2021年12月8日，FDA发布了《使用真实世界数据和真实世界证据支持药品和生物制品监管决策的考量因素》指南草案 。当然，都是为了在药品上市后能继续观察、研究，且最重要也最关键地——进行监管 。
对创新药研发来说，九死一生是常态 。要在这样的常态中活下来，并且学着适应与国际标准接轨，是未来本土创新药企业最艰难的考验 。
【投稿|ODAC投票14:1压倒性反对，本土新药出海“宝贵的一课”】参考资料：
- 【1】信达ODAC会议纪要. 海通医药. 2022.2.11
- 【2】数据失真、PD-1扎堆，FDA反内卷，中国创新药企怎么办?. 财健道.2022.01.05
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