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药明生物|【快讯】药明生物与AB2 Bio宣布合作 加速孤儿药商业化生产

药明生物|【快讯】药明生物与AB2 Bio宣布合作 加速孤儿药商业化生产
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本文为转化医学网原创，转载请注明出处
作者：Cathy
导言：10月29日，瑞士临床阶段生物技术公司AB2 Bio宣布与药明生物（WuXi Biologics, http://2269.HK）建立合作，加速AB2 Bio的重组IL-18结合蛋白Tadekinig alfa的商业规模生产，该药将用于治疗原发性单基因噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH） 。
根据协议，药明生物将协助AB2 Bio进行技术转移，并推进Tadekinig alfa后续商业化生产 。AB2 Bio将准备向美国食品和药物管理局（FDA）提交许可证申请，并利用药明生物的服务和能力启动商业化活动，包括扩大生产规模 。
Tadekinig alfa治疗原发性单基因HLH的关键阶段3期试验预计将于2021年年中公布，之后将启动生物制剂许可证申请（BLA）程序 。单基因HLH是一种常见于婴幼儿的罕见致命性疾病，其特征是由于免疫系统过度活化而引起的过度炎症 。目前尚无专门批准用于治疗IL-18驱动的单基因HLH的药物，因此往往会导致严重的炎症、残疾甚至死亡 。
AB2 Bio的首席执行官Michael Soldan表示：“Tadekinig alfa已被证明是一种有效和安全的治疗方法，有望挽救HLH婴幼儿患者的生命 。我们与药明生物达成的生产协议将加快Tadekinig alfa的商业规模生产，为将Tadekinig alfa应用于患者迈出关键的一步 。同时，我们正准备在美国申请上市许可，以便尽快使该产品惠及原发性单基因HLH患者 。”
药明生物首席执行官Chris Chen表示：“我们很高兴能成为AB2 Bio在Tadekinig alfa商业规模生产的合作伙伴 。从我们的角度来看，这种合作是我们‘赢在分子’战略的直接结果，该战略基于我们的尖端技术、最佳时间表、卓越的业绩和在整个开发周期内吸引客户的能力 。”
噬血细胞性淋巴组织细胞
增生症（HLH）
HLH是一种致命性的罕见病，通常发生在婴幼儿身上，他们大多是遗传性的（“原发性、家族性、遗传性HLH”）；也可能发生在儿童和成人中，使其他疾病的病程复杂化，如风湿性疾病、病毒感染、化疗，可导致HLH（“继发性HLH”） 。它的特点是过度活跃的免疫系统炎症 。发烧和脾肿大是该病最常见的症状 。HLH患者通常在生命的最初几个月或几年内出现症状，如果不治疗，HLH患者会在几个月内死于进行性多器官衰竭 。因此急需安全有效地阻止该疾病发展的新型治疗方案 。
孤儿药
由于药物的开发需要成本，罕见病的药物研究成本太高，市场需求又太小，正常情况下药物开发难以收回成本，因此没有企业愿意研发和生产罕见病的药物，造成了药物种类的稀缺外加价格昂贵，罕见病的治疗药物也被称为孤儿药（Orphan drug） 。
Tadekinig alfa
Tadekinig alfa是一种新型重组人白细胞介素-18结合蛋白（IL-18bp），抑制主要的促炎细胞因子IL-18 。Tadekinig alfa目前正处于治疗严重孤儿自炎性疾病的最后试验阶段，包括原发性和继发性HLH和Still's病 。Tadekinig alfa获得了EMA的孤儿药名称和美国FDA的孤儿药名称、突破疗法和儿科罕见疾病指定，并有资格获得优先审查凭证 。
关于AB2 Bio
AB2 Bio位于瑞士洛桑工业技术学院（EPFL）的创新园区，是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发治疗严重系统性自炎性疾病的创新疗法，包括未满足医疗需求的罕见疾病 。
关于药明生物
药明生物是一个领先的全球开放存取生物技术平台，提供端到端解决方案，进行从概念到商业化制造的组织和研发，开发和制造服务 。为客户提供真正意义上的全球服务和成就 。预计未来，药明生物将为其合作伙伴提供一个强大而优质的全球供应链网络 。

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