系统性红斑狼疮|儿童也会被“狼”盯上，生物制剂获批儿童适应症
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儿童也会得系统性红斑狼疮，看来，系统性红斑狼疮不挑年龄，各个年龄段都可发病 。系统性红斑狼疮是一种复杂的慢性自身免疫性疾病，以多脏器受累为主要特点 。与成人患者相比，儿童患者往往起病更急、病情更重、病程更迁延、肾脏及神经系统受累更严重 。
儿童系统性红斑狼疮特指在18岁之前发病 。儿童患病率约为1.89-25.70/10万儿童，全中国约有6万患儿 。儿童系统性红斑狼疮治疗过程跨越学龄期、青春期，治疗疾病应用的糖皮质激素和免疫抑制剂影响患儿生长发育，故而，在疾病控制良好的前提下，医生会尽可能通过先进的医疗手段改善患儿的生活质量 。北京儿童医院风湿免疫科主任医师李彩凤教授指出，帮助患儿在疾病早期快速控制疾病进展、保护重要脏器功能，对改善远期预后具有重要意义 。儿童系统性红斑狼疮治疗需要达标治疗，患儿对有效而安全性好的药物的需求量相当大 。
日前，注射用贝利尤单抗获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，扩大适应症人群的年龄，药物适用于在常规治疗基础上仍具有高疾病活动的活动性、自身抗体阳性的系统性红斑狼疮5 岁及以上患者 。此次儿童适应症的获批，使贝利尤单抗成为我国首个且唯一一个覆盖儿童及成人系统性红斑狼疮治疗的生物制剂 。患儿将第一次拥有这种专门针对系统性红斑狼疮的治疗方案，来帮助其控制这种难治性的自身免疫性疾病，从而更好地生活 。
在93例临床诊断为系统性红斑狼疮的5-17岁儿童患者中开展的一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床研究（PLUTO研究）评价了接受贝利尤单抗联合常规治疗52周的药代动力学、疗效和安全性 。结果表明，贝利尤单抗联合常规治疗52周后，用于评价疾病活动程度的复合指标SRI4应答率高于常规治疗组 。在专门针对儿童系统性红斑狼疮的综合评价指标PRINTO/ACR 30和PRINTO/ACR 50方面，贝利尤单抗组显著高于常规治疗组 。同时，重度复发风险下降 64% 。安全性分析表明，贝利尤单抗联合常规治疗安全性良好，与常规治疗组相似 。另有真实世界研究显示，使用贝利尤单抗治疗6个月后，即可显著降低对激素的依赖，能够有效帮助患者实现长期器官保护。在超过十年临床应用中，贝利尤单抗不仅表现出与安慰剂相当的安全性，还观察到严重感染发生率的下降 。
【系统性红斑狼疮|儿童也会被“狼”盯上，生物制剂获批儿童适应症】贝利尤单抗是一种全人单克隆抗体，通过静脉给药靶向结合可溶性B淋巴细胞刺激因子，抑制B细胞的增殖及分化，诱导自身反应性B细胞凋亡，从而减少血清中的自身抗体，达到治疗系统性红斑狼疮的目的 。此外，由于对晚期B细胞影响较小，贝利尤单抗还能够在治疗的同时有效保留患者免疫力 。
（潘嘉毅）
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