投稿|从新冠疫苗到癌症疫苗,mRNA疫苗影响远不止当前( 三 )
随着mRNA疫苗的获批上市,mRNA领域开始火热起来 。尽管mRNA 疗法的前景可观,但不可否认,若要用于治疗治病,还有很长一段路要走 。其中,mRNA 真正实现落地,至少还要在三个方面取得突破 。
一是 mRNA 的批量合成和稳定修饰(批量生产、提高稳定性) 。目前,已上市的两款mRNA疫苗需要在-20℃甚至-70℃温度下保存,这远低于传统疫苗的保存温度 。因此,还需要继续努力开发在更高温度下稳定且更适合疫苗分发的制剂 。并且,随着两款新冠mRNA疫苗的广泛接种,mRNA疫苗一些罕见的副作用如心肌炎、面瘫等等,也应引起关注和进一步研究 。
二是递送技术的进步,包括提高体内转染效率、保护 mRNA 足够稳定以及靶向递送 。mRNA 疫苗给药方式简单,在手臂上打一针后,肌肉细胞吸收 mRNA 并产生一种病毒蛋白 。免疫系统会把这种蛋白质视为外来物,会及时产生抗体和 T 细胞来武装身体,以抵御未来的入侵 。
但是 mRNA 药物却需要面临巨大挑战,即将 mRNA 靶向特定组织,并在没有过度副作用的情况下提供强大、持久的益处 。因无法找到特定路径,很少有制药公司和研发者的成果,能进入临床试验 。
三是纳米颗粒(递送载体)的批量及高重复性生产、稳定性提高 。为一种疾病量身定制一种 mRNA 药物通常意味着调整 mRNA 本身的结构和通常用于将其运送到体内的保护泡,即脂质纳米粒 。
与 mRNA 疫苗局部注射不同,许多其他的 mRNA 药物必须通过血液找到进入体内特定部位的途径 。当前许多研究的展开就在于调整脂质纳米粒的结构,或用分子修饰脂质纳米粒,使其进入特定的器官或细胞类型 。
1990年,通过直接注射,体外转录的mRNA得以在小鼠骨骼肌细胞中充分表达 。这也是首次体内成功表达mRNA,从而证明了mRNA疫苗开发的可行性 。自此,mRNA结构研究和其他相关技术得到了迅速发展 。现在,从新冠mRNA疫苗的突破开始,mRNA疫苗还将加速发展,为现代医学做出更多的贡献 。
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