投稿|传奇生物CAR-T暂遇波折，FDA延期上市并非首例投稿|生物医药

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图片来源@视觉中国

文 | 财健道，作者 | 尹莉娜，编辑 | 杨中旭

首款中国自主研发CAR-T出海之路暂遇波折。
北京时间11月2日凌晨4时，纳斯达克上市公司传奇生物（LEGN.US）发布公告称，收到美国FDA通知，其研发的CAR-T产品西达基奥仑赛（Cilta-cel），在美国PDUFA 的审批期限将由原定的2021年11月29日延期至2022年2月28日。
作为首款本土企业自主研发的CAR-T产品， Cilta-cel在全球上市进程备受瞩目。根据此次公告，此次延期原因与临床试验结果无关，主要系FDA需要更多时间审查公司提交的更新信息。

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不过，这并非新药被FDA延迟上市审批的个例。此前，艾伯维（AbbVie）的阿达木单抗、阿斯利康的罗沙司他、武田制药的Eohilia等诸多重磅药物均曾经历延期，百时美施贵宝（BMS）的CAR-T疗法liso-cel也曾两度被延期。一方面，细胞疗法属于前沿新兴医疗技术，基于对保障安全性和有效性的考虑，监管方的审核更加趋于谨慎；另一方面，持续的新冠疫情对药品审批中现场检查等环节的影响无法避免。
01 首款自主研发CAR-T出海，重磅新药延期上市此前， Cilta-cel的出海历程一直较为顺利。
2020年12月21日，传奇生物与合作伙伴杨森公司（Janssen）宣布，向美国FDA滚动提交生物制剂许可证申请（BLA），用于治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤成人患者。
而在更早前的2017年12月，传奇生物便与美国杨森达成全球独家许可和合作协议，共同开发和商业化Cilta-cel 。美国杨森向传奇生物支付3.5亿美元首期付款及后续里程碑付款，创下当时中国药企对外许可首付款最高金额记录。后期杨森还将在研发、生产、管理和销售里程碑达成时向传奇生物支付相关款项。
在同年召开的ASCO大会上，传奇生物报告了一项正在中国进行的早期临床试验，结果显示35名既往治疗后复发的多发性骨髓瘤患者中，有33人（94%）在接受传奇生物科技试验性抗BCMA CAR-T细胞（LCAR-B38M）治疗后2个月获得临床缓解，客观缓解率达到100% 。
Cilta-cel突出的临床结果，让来自中国的传奇生物脱颖而出，成为全球生物医药领域的一匹黑马。2020年6月，传奇生物在美国纳斯达克证券交易所成功上市，成为“中国CAR-T海外上市第一股” ， Cilta-cel也成为最有可能进入国际市场的首个中国自主研发CAR-T产品。
FDA此前对Cilta-cel明确的PDUFA 日期是2021年11月29日。根据美国国会1992年制定的《处方药使用者付费法案》（Prescription Drug User Fee Act ， PDUFA）， FDA向生产药品的厂商收取费用，从而提高药物的审评效率。FDA就每一项申请设置一个审批截止日期，在此之前FDA必须做出其审评决定，包括批准、不批准或补充资料。
但在Cilta-cel距离上市“一步之遥”的时刻， FDA做出了延期处理，根据传奇生物发布的公告， FDA的延期原因是：监管方“需要更多时间审查更新信息” 。