投稿|传奇生物CAR-T暂遇波折，FDA延期上市并非首例( 二 )
02 FDA为何延迟PDUFA日期？新药上市前延迟审批 ， 在FDA历史上并不少见 。
艾伯维（AbbVie）的“炸弹级”免疫药物修美乐（阿达木单抗）、阿斯利康用于治疗慢性肾病贫血患者的爱瑞卓（罗沙司他）等诸多重磅药物均曾经历延期 。而据《财健道》了解 ， 一般而言 ， FDA推迟PDUFA 日期可能有三种情况 。
一是要求补充数据 ， 包括临床数据/非临床数据 。
二是要求补充信息 ， 指的是除数据以外的其他重要信息 。而对于补充信息FDA需要额外时间进行审查 。此前BMS的CAR-T疗法liso-cel的两度延期亦是相似情况 ， 而其目前已成功上市 。
三是数据本身有问题 ， FDA否决受理 。罗沙司他当时便是因为篡改临床数据 ， 被FDA要求进一步澄清数据分析 ， 该药物至今未能在美国获批 。
从传奇生物公告提供的信息来看 ， FDA并没有提出任何额外的临床数据要求 ， 仅强调了需要更多时间对新提交的信息进行审查 。尽管2021年5月Cilta-cel因其优异的临床数据所显示的出色疗效被FDA给予BLA优先审评资格 ， FDA仍未因此放宽审查的标准和尺度 。
可以推测的是 ， 一方面 ， 细胞疗法属于前沿新兴医疗技术 ， 细胞药物的特殊性带来的审查的复杂性远超传统药物 ， 每一个环节慎之又慎 ， 不容有失 。随着申请上市的细胞治疗产品不断增多 ， 基于对保障安全性和有效性的考虑 ， 监管方的审核更加趋于谨慎 。
另一方面 ， 新冠疫情因素似乎也成为2020年以来新药上市审批延期的重要原因 。首先 ， FDA的监管审核资源必须优先向新冠治疗相关药物和疫苗等倾斜；其次 ， 审查程序中一些需要现场确认的环节也因为旅行限制等不可避免地遇到阻碍 。
此前BMS针对CAR-T疗法推迟审批发表的声明显示 ， 原因是“由于与新型冠状病毒肺炎（COVID-19）大流行相关的旅行限制 ， FDA无法在当前的审查周期内对位于德克萨斯州的第三方生产设施进行检查 。因此 ， FDA将推迟对BLA的行动 ， 直至检查完成 。”
由此可以看出 ， 对监管方而言 ， 无论对于生物创新药还是传统药物 ， 药物的安全性和有效性始终是产品上市审批过程中关注的焦点 。
03 总缓解率98% ， 复发难治MM患者的希望FDA此次延期不涉及临床数据层面 ， 也就是说 ， Cilta-cel的临床试验结果还是被FDA认可的 。
作为一种靶向BCMA的CAR-T细胞免疫疗法 ， Cilta-cel用于治疗多发性骨髓瘤 （multiple myeloma ， 简称MM） 。MM是一种恶性浆细胞病 ， 其肿瘤细胞起源于骨髓中的浆细胞 ， 传统疗法难以治愈且大多数患者复发 ， 29%的患者在确诊后一年内死亡 。
数据显示 ， 美国每年有超过3.2万例新发病例 ， 全球约有16万例 。患者中位生存期约为5年 ， 大多经过4线及以上治疗 。这意味着 ， MM患者仍有巨大的临床需求未被满足 。
而CAR-T疗法的出现 ， 为复发难治的MM患者打开了一扇新的生命窗口 。与过去的口服、注射药物或化疗方案不同 ， 它是直接提取患者自身的免疫T细胞 ， 将其在体外进行改造 ， 大量复制后再输到患者体内 ， 以达到杀灭癌细胞的目的 。
根据传奇生物今年6月1日公布的最新研究进展 ， 在先前接受过多种疗法（过度预治疗）的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中 ， Cilta-cel的多项关键临床数据显示出卓越的抗癌活性 。
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