生物医药|谁来为“孤儿药”研发买单？生物医药|投稿

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文丨动脉橙果局

医保谈判之后，被称为“孤儿药”的诺西那生钠注射液一夜之间就火了。
促使其“走红”的原因有两个，一个是高兴，另一个是惊讶。“高兴”是因为70万一针的天价药诺西那生钠，在进入医保体系之后终于有了一个“亲民”的价格，这将给更多的人带来生的希望。
另一方面，诺西那生钠等罕见病药物的调入，意味着近年来多方呼吁的高值罕见病药纳入医保实现了零的突破，这为未来更多罕见药进入医保体系释放了积极的信号。
“惊讶”则是因为这种药的售价居然是70万一针，这极大地颠覆了大家对于药价的认知，不少网友甚至感叹，“这打一针的钱比我一辈子挣的钱还多！” 。更让人感到窒息的是，诺西那生钠需要终身用药，第一年打6针，之后每4个月打1针，打就生效，不打就无效。
这对于患者以及其家庭来说，真的很残酷，一边是天价般的医药费，一边是可触及的死亡，不平衡的偏差之间开始产生了一种特殊的情绪，那就是对于药企的“敌视”，于是乎我们看到了诸如此类的热评：“定价这么高，药企到底要赚多少钱啊,能不能为患者考虑一下？”、“这么大的降价幅度都能接受，那证明药企还是有利润可赚，之前肯定赚了很多钱了吧！”、“药物研发出来不就是给患者用的吗，药价定的这么高，谁用得起啊，药企真是冒着良心赚钱。”
但事实真的如此吗？是，但又不完全是。
01、吃力又不讨好的“孤儿药”如何定义“孤儿药”，官方给出了三个词，分别是患病人群少、市场需求少和研发成本高，别小看了这三个词，它几乎道尽了“孤儿药”研发的辛酸。
众所周知，新药研发是一个重体力活，除了要有核心技术之外，还需要有足够的时间和资本。根据目前的研究结果显示，一款“First-in-class”新药的研发成本（包含失败研发管线的平均成本）大约在10亿到20亿美元之间。

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请输入图图1 | “九死一生”的药物研发阶段说
而在研发时间上，则需要10到15年，主要会经历药物发现、临床前研究、临床试验、上市四个关键阶段。其中，第三阶段“临床试验”最为耗时，一般需要5到7年。
这还是站在药物研发成功的基础上，如果失败了，一切都将付诸东流。根据数据统计，全球范围内，新药研发临床I、II、III期的平均成功率分别为63.2%、30.7%和58.1%，按照这个比例计算，从I期到上市，创新药临床研究的成功率不到10% 。
创新药尚且如此，不受人待见的“孤儿药”在研发上只会更加艰难。
首先从技术上来讲，“孤儿药”的临床研究和入组面临着极大挑战。患者数据是对疾病开展针对性研究的基础，但“孤儿药”却在这方面显得“捉襟见肘” 。一方面，治疗靶点的研究受制于孤儿病的发病机制研究不足、样本数量不足，所以临床研究的耗时很长，而且实验的终点设置难度较大；另一方面，患病人群少也使得临床实验的招募和入组比较困难。