生物医药|谁来为“孤儿药”研发买单？( 三 )
这其中的原因很多也很复杂，比如技术上的问题、研发成本的问题、药物审批的问题、专利保护的问题、市场定价的问题、药物支付的问题等等，这些痛点在时间的演变中逐渐形成一种合力，在中国孤儿药市场上打了一个“死结” 。
但这并不代表没有解决方法，推动孤儿药研发最有效的方式就是建立一套成熟有效的激励政策 。
以美国为例 。1983年之前，美国上市的孤儿药只有38种，但从1983年《孤儿药法案》颁布至今，已有500多种孤儿药被新批准上市 。《孤儿药法案》的颁布为美国原本死气沉沉的孤儿药研发领域注入了全新的生机与活力 。
这个《孤儿药法案》为何如此奏效呢？这主要归功于法案所包含的四个主要经济激励措施 。
一是孤儿药一旦通过FDA认定，即可获得7年的市场独占权，在这7年里，FDA将不再批准针对相同适应症的新药上市，除非这款新药被证明比先前的药物更有效，在没有竞争对手、处于垄断地位的情况下，药企就可以收获相当可观的经济回报，该独占权被认为是最强有力的激励手段 。
另外三个分别是给予孤儿药特殊的税费优惠、向孤儿药公司提供开发补助及研究基金和FDA为孤儿药公司提供临床试验的咨询与协助 。这些措施在为药企减轻研发成本的同时，也解决了药企在研发之中所遇到的各种难题，这对于提高研发成功率有很大帮助 。
一名国内药企高管在采访中告诉动脉网，“并非不是我们不愿意去研发孤儿药，主要是它临床试验难度很大，投入的成本又很高，如果没有资金和政策的支持，根本没有企业有勇气、有能力去做这样的事情 。”
这完全能够理解，毕竟药企终归是需要盈利的，即便是再有人文关怀，在巨大的经济压力面前，也不可能完全“用爱发电”，只靠情怀必然是行不通的 。
换一个角度讲，任何事物的正向发展都需要建立在一个平衡的体系，如果有一方重了或轻了，合作就很难再进行下去 。因此，在孤儿药的研发上，药企不应该被片面地敌视，而是需要真正的激励 。
03、在“孤儿药”上，我们不能永远依赖进口【生物医药|谁来为“孤儿药”研发买单？】当前，我国孤儿药长期依赖进口，但这并不是长久之计 。
一方面，在医药领域，没有核心技术就等于没有话语权，国内“孤儿病”患者会非常被动；另一方面，我国“孤儿病”患者数量正在激增，根据数据显示，我国目前“孤儿病”患者人数约为2000万，其中50%为儿童，每年新增“孤儿病”病例超过20万 。
所以我们需要在“孤儿药”上实现“国产替代” 。站在这一目标之上，一些积极的信号正在释放 。
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图3 | 中国罕见病药物支持政策梳理
首先在政策端，相关政府部门针对性地出台了一系列“孤儿病”利好政策，包括优化审评审批、临床试验数据和知识产权保护等，多项政策的落实在为国内药企扫清研发障碍的同时，也增强了国内药企加大对孤儿药研发投入的信心 。
其次在支付端，“孤儿病”患者可以享受的保障方式开始趋向多元化，在刚刚结束的医保谈判中，共有7款“孤儿病”用药进入医保 。特别值得一提的是，这是国内首次高值“孤儿药”纳入医保体系 。
除此之外，地方也在积极探索不同的“孤儿病”保障模式，诸如“惠蓉保”“穗岁康”等在内，多地陆续落地“惠民保”这一普惠型商业补充医疗保险，覆盖了部分“孤儿病”药物，这在一定程度上为“孤儿病”群体提供了保障 。
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