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生物医药|谁来为“孤儿药”研发买单？( 二 )


这些“苛刻条件”几乎在初期就磨灭了研发人员对于“孤儿药”的热情 。一位医学教授向动脉橙果局透露，“医生根本不愿意参加孤儿药相关的研究，因为一年可能也就碰到一两个病人，临床数据根本就支撑不起研究，花这个时间还不如去研究癌症或者经费更多的病种 。”
其次从投入上来讲，漫长的时间和高额的成本足以逼退很多人 。“孤儿药”由于患病人数少、研究资料缺乏、受试者难以寻找、致病机理复杂等原因，整体成本比一般创新药物研发要投入的更多 。
以电影《我不是药神》中的白血病神药格列卫为例，诺华制药整整花了41年，总投入14亿美元才得以研发成功 。
最后从回报上来讲，专利保护期使药企在获利上有了期限 。对于药企来说，研发一款孤儿药先别想着赚钱，收回成本都很难 。一方面是定价的问题，太低收不回成本，太高又找不到支付方，很容易出现争议；另一方面是市场体量的问题，孤儿病患者数量有限，而且由于药价昂贵，如果没有一个好的支付体系，真正能支付的微乎其微 。
但最致命的还是专利保护期的问题 。假如能锁定现在甚至将来所有病人只使用该药企研发的药物，那么收回成本只是时间问题 。但是，由于专利已经公开，一旦过了保护期，其他制药企业就可以免费分享这一成果，并能依靠更低的价格迅速占据市场份额 。到那时候，原研药企就没有任何竞争力了，收益必然会出现“断崖式”下跌 。
所以，从某种程度上来讲，研发“孤儿药”真的是一个吃力不讨好的事情 。一方面，药企花了很大精力去做没有人愿意做的事情，这本身就是一个挑战；另一方面，药企做成功之后还要去平衡市场，如果定价高了，会落得“黑心企业”的臭名，如果定价低了，在专利保护期内又很难收回成本，最后只能赔本赚吆喝 。
02、“孤儿药”需要被正向激励研发“孤儿药”很难，所以更需要有人站出来 。
但在这一点上，我们应该持有一个理性的认识：药企不是慈善机构，他们需要盈利，因为只有这样，他们才能维持企业的正常发展，才能投入更多的精力去创新，毕竟任何一款“孤儿药”都不是从天上掉下来的，而是药企用巨额的研发成本和研发时间换来的 。
所以，如何让更多药企“站”出来去研发“孤儿药”是我们现阶段需要解决的问题 。
近年来，随着技术的不断发展以及整体研发环境的改善，全球越来越多地药企开始投身于“孤儿药”的研发 。
生物医药|谁来为“孤儿药”研发买单？
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图2 | FDA2010-2020年批准孤儿药数量趋势
这一点在美国FDA批准的新药中得到了验证 。据统计，在2010年到2020年期间，FDA批准的“孤儿药”数量呈现稳步上升的趋势 。2010年，FDA批准的孤儿药数量仅有6个，而这一数值到2018年已达到了34个 。在2020年，FDA批准的孤儿药数量为31个，占全年获批新药总数的58.5%，比值达到了10年来的新高 。
除了数量的激增，研发成功率也在快速提升 。根据最新发布的一份药物临床开发成功率报告显示，在2011年到2020年，孤儿药（不含肿瘤适应症）从1期临床到获得美国FDA批准上市的平均成功率为17%，高于整体药物的平均开发成功率7.9% 。
但这些快乐都是别人的，因为到目前为止，中国有关“孤儿药”的研发成果几乎是一片空白 。

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