渐冻人症|“渐冻人症”的福音来了！国产药物获批治疗这一致死疾病
【渐冻人症|“渐冻人症”的福音来了！国产药物获批治疗这一致死疾病】
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近日，国家药品监督管理局批准南京先声东元制药有限公司生产的依达拉奉注射液（含两种规格）用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS） 。这种疾病俗称渐冻人症，是运动神经元病中最为常见、最易识别的表型 。国产药物对这一适应症的获批，将为国内“渐冻人”带来福音 。
有人用8个字形容“渐冻人”——身如顽石，心似飞鸟 。著名物理学家斯蒂芬·霍金患的就是这种疾病，身体难以移动、几乎无法说话，却拥有世界“最强大脑” 。该病临床表现为四肢及躯干肌肉萎缩，导致运动功能严重障碍，最后累及呼吸肌 。许多患者在临床症状出现后3—5年内因呼吸困难、吞咽障碍而死亡 。
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传统观点认为，渐冻人症是一种单纯累及运动系统的慢性进行性神经系统变性病，但是近年来越来越多的研究表明，这是一种以运动系统受累为主，同时有可能累及多个系统的变性病 。其中，约10%为家族性遗传，称为家族性渐冻人症；其余为散发性渐冻人症 。
开发渐冻人症治疗药物，是神经系统药物研发中的一大难点，目前有循证学证据、可以延缓渐冻人症病情发展的药物，只有利鲁唑和依达拉奉 。2015 年，日本和韩国批准依达拉奉用于治疗渐冻人症 。美国食品药品监督管理局（FDA）基于日本的临床试验结果，确定了依达拉奉的疗效，于2017年5月批准其用于治疗渐冻人症 。
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先声药业研发人员介绍，依达拉奉是一种自由基清除剂，能够缓解氧化应激的影响，而这可能是渐冻人症发病和病情发展的关键因素 。这种药物的抗氧化作用能够为神经系统提供神经保护性支持，潜在延缓疾病发展或限制额外伤害 。
在日本开展的一项为期6个月的临床试验中，这种药物显示出对渐冻人症的疗效 。在试验中，137名患者随机接受依达拉奉治疗或安慰剂治疗 。在第24周，研究人员对患者进行了日常运动能力的临床评估，发现与对照组相比，接受依达拉奉治疗的患者在日常运动能力方面下降较少 。
截至目前，依达拉奉已先后在日本、韩国、美国、加拿大、中国等国家获批用于治疗ALS 。作为全球第二家、国内第一家上市的依达拉奉注射液，先声药业的产品长期用于治疗急性缺血性脑卒中，已积累了大量的临床经验，安全性良好 。随着渐冻人症这一适应症被国家药监局认可批准，再次证明了其作为明确的神经系统治疗性用药的临床价值 。
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