国家药监局|确诊后只能活3年左右？国家药监局批准罕见心脏病创新药
采访人员10月10日获悉，国家药监局以国药准字HJ20200041的批准文号，正式批准维万心（氯苯唑酸软胶囊）用于治疗罕见病成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少患者因心血管问题导致的死亡及住院 。据了解，这一创新药是全球首个也是唯一经批准可治疗此类患者的口服药物 。
据了解，ATTR-CM是一种致死性疾病，会导致限制性心肌病和进行型心力衰竭，且常与心衰混淆 。其发病机制在于不稳定甲状腺素蛋白异常解离后的错误折叠，形成淀粉样物质沉积于心肌间质和身体其他部位 。随着时间的推移，淀粉样物质沉积会使心肌变硬，进而引发心衰 。
由于疾病认知度低及临床症状特异性差等因素，ATTR-CM常会被误诊或延误诊治 。目前，患者临床诊断后平均存活时间普遍较短，约为2至3.5年，其死亡通常由进行性心力衰竭引起 。
【国家药监局|确诊后只能活3年左右？国家药监局批准罕见心脏病创新药】该疾病对患者生理、心理以及生活质量产生严重影响，严重影响了患者个人和家庭生活 。在辉瑞这一新药批准之前，相关患者缺乏针对性的治疗方案，临床中仅能针对症状治疗，帮助患者缓解相应症状，如心衰、房颤等 。在极少数情况下，患者还需要进行心脏和肝脏的移植 。
采访人员了解到，维万心是口服转甲状腺素蛋白稳定剂 。此前，这一创新药刚刚在日本、美国、欧盟、阿拉伯联合酋长国、阿根廷和加拿大等国家和地区获得批准 。
“得益于中国‘加快罕见病药物审评审批’的政策，维万心在中国基本实现了与全球同步上市 。”辉瑞生物制药集团中国区首席运营官吴琨说 。
对此业内人士认为，这一创新药的获批，有望填补此前中国在这一疾病治疗领域无有效药物的空白，为患者的治疗提供新的选择 。
来源 北京日报客户端| 采访人员 赵鹏
编辑 王雯淼
流程编辑 刘伟利
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