脐带血|曾经一度被丢弃,却让他抓住 5% 生的希望

明天是 11 月 15 日,第四个世界脐血日 。
脐带血原本是新生儿出生后,残留在脐带和胎盘中的血液,早期被当作医疗废弃物处理 。直到 1974 年,丹麦科学家 Knudtzon 发现脐带血造血干细胞[1],它才变废为宝 。
经过 30 多年的发展,脐带血为大量患有危重疾病的患者带来康复契机,我们感谢医学的进步,也应该感激脐带血发展历程中的一些关键面孔 。正是他们,为脐带血的应用开辟了广阔的天地 。
脐带血|曾经一度被丢弃,却让他抓住 5% 生的希望
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而该院的脐带血移植数量也已经占到全国的 60% 以上,其经验在各地推广[6] 。
孙自敏认为,脐带血移植主要的优点是肿瘤复发率低,慢性移植物抗宿主病程度也低 。
对于网上关注的脐带血量,孙自敏解释道,「脐带血量的确比较少,但它里面都是种子细胞,也就是干细胞 。从理论上来说,一个干细胞就能重建造血功能,只是它重建的速度要慢一点 。只要我们控制好并发症,一样能获得移植的成功[7] 。」
源源:国内首例自体脐血移植
源源(化名)出生在一个普通家庭,活泼可爱 。但天有不测风云,她 1 岁多时不幸患上了神经母细胞瘤 。神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外实体瘤,被称为儿童肿瘤之王 。
源源的病情进展很快 。幸好,在源源出生时,父母把她的脐带血保存了下来 。
2009 年 4 月,源源在北京儿童医院进行自体脐带血移植,移植获得成功 。源源父亲不禁感慨道:「多亏源源出生时我们保存了她的脐带血,没想到真用上了!」
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而现在,已经 14 岁的源源身体状况良好,不再需要服用药物 。花季年华的她已顺利升入初中,完全和健康孩子一样 。
作为源源的医生,国家卫生健康委儿童血液病专家委员会顾问、儿童血液病专家吴敏媛教授说:「脐带血是变废为宝,具有很多自身的优点,现在临床上有很多患儿用脐带血移植治疗疾病,有的患儿重新走进学校,健康成长 。我鼓励每位产妇都留下这宝贵的资源,既可以选择捐献来帮助他人,也可以自费储存起来,为家庭提供资源保障[8] 。」
新应用:脐带血 NK 细胞
脐带血不仅有干细胞,同时也是 NK 细胞的重要来源 。
美国 MD 安德森癌症中心 Katayoun Rezvani 博士说:「NK 细胞是病毒感染细胞和肿瘤细胞的最佳杀手,它们能持续在体内巡逻并识别异常细胞[9] 。」
该中心一项脐带血 NK 细胞治疗多发性骨髓瘤 II 期临床试验的结果显示,79% 的患者获得了完全缓解或很好的部分缓解,3 年无进展生存率可达 52%[10] 。
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现在,更前沿的是脐带血 CAR-NK 细胞——经过基因改造的脐带血 NK 细胞,就像是给 NK 细胞添加了精确制导,使它可以更有效的杀灭癌细胞 。
一项脐带血 CAR-NK 治疗复发难治性血液病结果显示,11 名患者中的 7 人获得完全缓解,1 人有所改善,客观缓解率达到了 73%[11] 。
因此,在恶性血液病、实体瘤和感染性疾病的治疗中,脐带血 CAR-NK 疗法潜力巨大 。
MD 安德森癌症中心 Simrit Parmar 博士曾表示:「脐带血不仅仅用于传统的造血干细胞移植,也是用于包括 NK 细胞、T 细胞、CAR-T 细胞、树突细胞疫苗、调节性 T 细胞等细胞治疗的宝贵资源[12] 。」
目前,全世界应用脐血已经将近有 8 万例,我国脐血应用例数已超过 16,000 例[13] 。脐带血被应用于 80[14]多种疾病的治疗,正在开展的临床研究超过 1,200 项[15],包括脑瘫、糖尿病、先天性心脏病、支气管肺发育不良、异位性皮肤炎、脊髓损伤等 。

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