孤儿药|全球制药巨头，超2500亿天价收购！只为一款孤儿药？( 二 )
另一个在罕见病领域的天价收购案，是2019年初日本武田制药宣布完成对伦敦上市的制药公司夏尔的620亿美元收购，武田制药也凭借此次收购一跃成为全球前十大制药企业之一 。
一个重要原因是，武田制药瞄准了夏尔在罕见病药物领域的潜力 。夏尔的主要业务涉及包括多动症、干眼症、出血性疾病、法布雷症、戈谢病等一系列罕见疾病，在生物医药方面的研发能力位居全球前列 。
对此，武田制药中国负责人指出，罕见病并不「罕见」，罕见病患者是世界上规模最大的被忽视的群体之一，有庞大的亟待满足的需求，罕见病领域虽然具有其特殊性，但蕴含了绝佳的创新机遇 。
医药行业调研公司 EvaluatePharma 发布的《罕见病药物报告》（2018）显示，2017 年全球罕见病药物市场总额为 703 亿美元，占据 16% 处方药市场份额 。预计到 2024年，罕见病药物市场总额预计达到 2620 亿美元，占处方药市场份额可能超过 20% 。
国内罕见病群体2000万
在罕见病药物被制药巨头们看好的背后，是近万种罕见病，以及受罕见病影响的上亿人群 。
罕见病指的是「在一般人群中很少或很少发生」的疾病，通常是慢性的、退行性的、危及生命的，往往严重影响人们的身体、感觉、精神或智力 。
在已经制定罕见病政策的国家中，美国将「罕见」定义为受影响人口少于20万人；欧盟设定的门槛是每1万名公民中有5人；日本和韩国规定，罕见疾病患病率为0.4‰ 。
来自10月份举办的「2020年中国罕见病大会」上的数据，世界上有超过7000种罕见疾病，而且数量在不断增加，每年大约有250种新疾病加入名单中 。据估算，全球受罕见病影响的人群有2.63—4.46亿人，中国约有2000万人 。
但是，罹患罕见病不等于直接死亡，并且病人本身需要的也不止是临终关怀 。医学技术的进步使一部分罕见病得以在药物干预下得到控制 。
鉴于罕见病的特殊性，近些年，国内在罕见病药物领域也是动作频频 。
2018年5月，国家卫健委、国家药监局等部门联合发布了《中国第一批罕见病目录》，包括121种罕见病 。并提出，目录今后会继续调整和扩充 。之后，一系列与罕见病医疗保障相关的政策和措施相继出台 。
2019年，新修订的《中华人民共和国药品管理法》明确规定，国家鼓励研究和创制新药，对临床急需的罕见病新药、儿童用药开设绿色通道，优先审评审批;
对于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的新药，在临床试验已有数据显示疗效，并且能够预测临床价值的条件下可以附条件审批，以提高临床急需药品的可及性 。
自2018年以来，已有38种急需的罕见病用药符合简化审批的条件被批准上市；有61种可以治疗中国《第一批罕见病目录》内疾病的药物，已经在国内上市，这其中的36种药物已纳入国家医保目录 。
来源：健康界
作者：任平生
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