间充质干细胞|盘点｜间充质干细胞治疗儿科疾病的临床进展
近年来 ， 干细胞治疗儿童疾病在全球范围备受重视 ， 包括儿童医院在内的大量医疗机构和科研单位都专注于干细胞治疗儿科疾病的临床研究 。2012年 ， 加拿大批准了专门用于治疗儿童移植物抗宿主病的干细胞药物 。当前 ， 干细胞治疗儿科疾病在全球范围内如火如荼的开展中 。
由于儿童的免疫系统不如年轻人强大 ， 所以很容易受到外界环境中病毒的侵扰 。因此 ， 寻找一种更好更安全地治疗儿童疾病的方法显得尤为重要 。间充质干细胞疗法代表一种潜在的革命性的治疗方法 ， 已经广泛应用于多种儿科疾病的治疗研究过程中 ， 在小儿肺、心脏、骨科、内分泌、神经和血液学疾病的临床试验中显示出了巨大的治疗潜力 。
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5名婴儿在2岁时都存活 。停止吸氧的中位时间为24个月 。其中2名婴儿患有肺动脉高压 ， 到2岁时已经缓解 。脑部核磁共振显示1名婴儿正常 ， 2名有轻度到中度的白质丢失 。神经残疾的诊断显示1名有偏瘫性脑瘫 ， 3名全身发育迟缓 ， 3名严重听力损失 。没有观察到肿瘤形成的迹象 ， 没有发生可归因于胎盘羊膜上皮细胞给药导致的长期不良事件 。
间充质干细胞治疗儿童脑瘫
脑瘫主要表现为中枢性运动障碍以及姿势异常 ， 还可伴有智力低下、癫痫、感知觉障碍、语言障碍及精神行为异常等 ， 是引起小儿机体运动残疾的主要疾病之一 。
最常见的原因是早产 ， 早产导致高达15%的新生儿患有脑瘫 。一项回顾47例患者的病例发现 ， 无论是囊内还是静脉给药 ， 间充质干细胞治疗都是最安全有效的 。经间充质干细胞治疗后 ， 患儿明显可观的表现 ， 如：发热、呕吐和痉挛等所有症状在72小时内自行消失[7] 。
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在我国 ， 2017年 ， 通过卫计委备案的项目《脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究》已经正式启动 ， 旨在建立以干细胞移植为核心 ， 集医疗、护理、康复、心理等为一体的规范化方案 ， 延长患儿的生存时间 ， 提高患儿生存质量 ， 减轻家庭和社会负担 。
间充质干细胞治疗儿童孤独症
自闭症谱系障碍的潜在病理 ， 如免疫系统失调、脑灌注不足和炎症 ， 可作为间充质干细胞治疗的靶点 。在一项间充质干细胞治疗自闭症的临床试验中 ， 37例自闭症患儿接受了异体间充质干细胞治疗 。在治疗24周后 ， 通过儿童自闭症评分量表、临床整体印象量表和异常行为检查表测量进行评估 ， 发现与未接受间充质干细胞治疗的的儿童相比 ， 接受间充质干细胞治疗的患儿自闭症症状严重程度明显减轻[8] 。
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今年6月 ， 发表在《干细胞转化医学》杂志上的研究显示[9] ， 对于4-9岁自闭症谱系障碍患儿 ， 间充质干细胞具有很好的神经炎症调节能力 ， 通过临床I期实验证实了50%的患儿接受静脉注入人脐带组织间充质干细胞后 ， 自闭症谱系障碍核心症状得到了很好的改善 ， 表明了人脐带间充质干细胞输注在医学上是耐受良好的 。
展望
儿童是祖国的希望 ， 民族的未来 ， 儿童的健康关乎着社会的进步、民族的兴旺以及一个家庭的幸福 。近年来 ， 儿童的健康问题越来越引起社会大众的关注 ， 尤其是干细胞在儿童疾病中的应用研究越来越普遍 ， 干细胞治疗儿童疾病在全球范围备受科学家的重视 ， 相信随着干细胞技术的快速发展 ， 干细胞对于孩子们的守护 ， 会越来越好 。
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