基因编辑|我国首个原创型基因治疗载体问世，打通基因编辑体内治疗的最后一公里( 二 )

2021-08-10

蔡宇伽团队研究人员还将VLP-mRNA技术用于眼科疾病的治疗。老年性黄斑变性（AMD）是一种退行性眼底疾病。患者表现为中心视力下降、视物变形、周边部或中心视野出现暗点,对老年人的生活质量造成极大的影响。据统计,西方发达国家中 70 岁以上的老年人罹患 AMD 者超过 40% 。随着我国老年人口日渐增多,黄斑变性的发病率也越来越高。另外，糖尿病患者也可能罹糖尿病相关黄斑变性，总体发病率在10%左右。目前，黄斑变性的治疗方法是VEGF单克隆抗体。然而，抗体需要反复给药；另外，抗体外溢可导致严重的并发症。

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研究团队利用激光诱导的小鼠黄斑变性模型，通过视网膜下腔注射的方式，发现CRISPR特异性的分布在视网膜色素上皮细胞（RPE），而RPE 细胞是眼内VEGF的主要来源。VLP递送CRISPR实现了高达44%的vegfa基因敲除，降低了63%的新生血管面积。第二代测序表明VLP-mRNA未诱导出脱靶效应。
对于此前报道的AAV递送CRISPR引起的大片段缺失，研究团队通过第三代测序，仅能发现勉强高于背景的信号。值得一提的是，VLP mRNA无论在体外还是在眼内，均未引起免疫反应。这些实验结果有力支持了CRISPR在黄斑变性基因治疗上的临床应用潜力。
总的来说，VLP-mRNA是一种通用型的、瞬时性的CRISPR递送工具，兼具高效和安全的优点。该技术无疑将帮助CRISPR体内基因编辑治疗时代的真正来临，为无药可治或有药难治的遗传性、获得性以及感染性疾病的患者带来新的希望。
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