基因治疗|《自然》子刊：基因治疗促进神经再生，瘫痪小鼠恢复行走
▎药明康德内容团队编辑
近期，《自然》旗下子刊Nature Communications上发表了一篇关于基因疗法的新研究，科学家们通过高效刺激小鼠的中枢神经细胞轴突再生，首次成功地让脊髓受伤的瘫痪小鼠再次行走 。
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运动或交通事故造成脊髓损伤时，常导致截瘫等永久性残疾 。这是由于脊髓中被称为轴突的神经纤维受损，导致大脑与肌肉、皮肤之间的信号中断 。被切断的轴突无法重新长出，目前还没有一种治疗方法能够帮助患者恢复丧失的功能 。
在寻找潜在疗法的过程中，德国波鸿鲁尔大学（RUB）的研究团队把重心放在了蛋白质hyper-interleukin-6（hIL-6）上 。负责该研究的Dietmar Fischer博士解释道：“这是一种人工设计的细胞因子，并非天然存在，而是通过基因工程来生产的 。”
之前的研究中，他们证实了hIL-6可以在视觉系统中高效刺激神经细胞的再生 。此次研究，研究小组设想让大脑运动感觉皮层的神经细胞产生hIL-6 。
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【基因治疗|《自然》子刊：基因治疗促进神经再生，瘫痪小鼠恢复行走】图片来源：123RF
为此，他们使用了适合基因治疗的病毒作为载体，将其注射到动物的特定脑区 。随后，病毒将制造hIL-6的“基因图纸”送入运动神经元 。由于这些细胞也能通过轴突侧支与其他脑区的神经细胞相连，所以它们产生的hIL-6也可以转运给其他神经细胞，包括那些很难直接通过病毒递送基因的神经细胞 。
“利用这种方法，仅对少数神经细胞进行基因治疗，就能同时刺激大脑中多种神经细胞和脊髓运动束的轴突再生 。”Fischer博士指出 。
最终，已经瘫痪的小鼠在接受这种治疗后，经过两到三周，重新开始行走！“这对我们来说是一个巨大的惊喜，因为过去在完全截瘫后，从来都没有这种可能性 。”
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▲脊髓受伤的瘫痪小鼠接受基因疗法后再次有了行走能力（图片来源：参考资料[2]）
研究团队介绍，他们目前正在研究如何进一步优化hIL-6的给药，更好地改善功能 。他们还在小鼠模型中探索，对于发生在几周前的损伤，hIL-6是否也具有积极的作用 。Fischer博士强调：“这与应用到人类身上高度相关，我们正在开辟新的科学领域，后续的实验将告诉我们，是否可以用新的方法造福患者 。”
参考资料
[2] Designer cytokine makes paralyzed mice walk again. Retrieved Jan. 21, 2021 from https://news.rub.de/english/press-releases/2021-01-15-paraplegia-designer-cytokine-makes-paralyzed-mice-walk-again
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