血友病|新药获批新适应症，这种罕见病患者“零出血”目标更进一步！
A型血友病患者一年注射高达183次的历史或将改写 ， 今后可降为48次 ， 实现血友病零出血终于成为可能 。近日罗氏制药中国宣布旗下的艾美赛珠单抗已获得中国国家药品监督管理局正式批准 。此次获批也意味着该药成为目前中国首个且目前唯一一款可同时治疗体内含或不含凝血因子VIII抑制物的A型血友病常规预防性药物 。
血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病 。由于血液中缺乏足够的凝血因子VIII ， 血友病患者的关节、肌肉、中枢神经系统等会发生频繁、反复的出血 ， 可导致关节永久性损伤、残疾等严重后果 。目前 ， 中国约有13.6万名患者 ， 其中A型血友病最为常见 ， 约占所有血友病的80%-85% 。而在所有A型血友病患者中 ， 约70%-80%的重度及90%-95%的中轻度患者体内不存在凝血因子VIII抑制物 。
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据悉 ， 此次艾美赛珠单抗适应症获批是基于三项关键性三期临床试验HAVEN 3 、HAVEN 4及HAVEN 5 。其中HAVEN 5是艾美赛珠单抗开展的首个专注于中国人群的III期临床试验 。研究结果显示 ， 接受艾美赛珠单抗预防治疗的患者出血风险显著降低达96% ， 不同给药方案的患者年化出血率均为1.0 ， 零出血率55%以上 ， 总体耐受良好 ， 未发生严重不良事件 。“继2018年在中国获批用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病的常规预防性治疗后 ， 此次在国内再添新适应症无疑为广大A型患者带来了福音 ， 也为医生提供了新的治疗选择 。”南方医科大学南方医院血液科副主任孙竞教授表示 ， “无论是抑制物或非抑制物患者 ， 都将有望帮助更多患者有效防止出血或降低出血发生的频率 ， 最终远离轮椅乃至回归正常生活 ， 拥有‘零出血’的自由人生 。”
采写：南都采访人员 曾文琼
【血友病|新药获批新适应症，这种罕见病患者“零出血”目标更进一步！】实习生：杨春希
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