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甲状旁腺功能减退|治疗甲状旁腺功能减退症，国内首个激素替代疗法获批 III 期临床

Key message:
1、维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）关于 TransCon PTH 注射液（即TransCon甲状旁腺素）中国 III 期临床试验（PaTHway China 试验）批件 。
2、PaTHway China 试验旨在评估 TransCon甲状旁腺素作为激素替代疗法的可能性 ， 目标是使受试者的血钙达到正常的同时停用常规治疗 。
3、TransCon甲状旁腺素每日注射一次的给药设计可实现 PTH 在正常生理浓度范围内的持续暴露 ， 即模拟 PTH 的持续输注 ， 有望为 HP 患者提供真正理想的激素替代治疗方案 。
每年的 6 月 1 日 ， 是世界甲状旁腺功能减退日 。专注于内分泌领域创新药开发及商业化的生物医药新锐维昇药业（VISEN Pharmaceuticals） ， 宣布于 6 月 1 日获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）关于 TransCon 甲状旁腺素中国 III 期临床试验（PaTHway China 试验）批件 ， 即将在中国开展 TransCon 甲状旁腺素治疗 HP 的研究 。
甲状旁腺功能减退症（HP）是一种甲状旁腺素（PTH）分泌过少和（或）效应不足而引起一组临床综合征 。临床特征为低钙血症 ， 高磷血症和由此引起的神经肌肉兴奋性增高及软组织的异位钙化[1] 。不同国家和地区的患病率有差异 ， 据估计 ， 美国 HP 的患病率约为为 37/10 万人 。TransCon PTH 已被 FDA 及欧盟定义为孤儿药类别[2] 。
PaTHway China 试验是一项旨在评估TransCon 甲状旁腺素作为激素替代疗法的可能性 ， 主要终点包含评价每日一次皮下注射 TransCon 甲状旁腺素治疗成人 HP 的安全性、耐受性和疗效的随机、双盲、安慰剂对照、平行设计、多中心 III 期临床试验 ， 目标是使受试者的血钙达到正常的同时停用常规治疗 。
PaTHway China 关键次要疗效终点包括评估接受 TransCon 甲状旁腺素患者 ， 关于「甲状旁腺功能减退症患者体验量表（HPES）」和「36 项健康调查简表」的评分变化 。此外 ， 国内尚缺少关于 HP 患者生活质量、就业情况以及疾病对工作影响的患者报告数据 ， PaTHway China 试验也会以量表的形式 ， 进一步获得患者报告数据 ， 以评估治疗前后患者生存状态的变化 。
维昇药业首席医学官杨军博士表示 ， 激素替代一直是内分泌腺体功能减退症的基本治疗原则 。而甲状旁腺功能减退症却迄今仍未实现真正的激素替代 ， 以纠正相关的病理生理改变及代谢紊乱[3] 。TransCon 甲状旁腺素是一种在研的创新型长效 PTH ， 计划开发成为每日一次皮下注射的成人 HP 的激素替代治疗 ， 旨在每天 24 小时提供正常生理浓度的 PTH ， 以同时应对 HP 的短期症状和长期并发症 。在世界甲状旁腺功能减退日当天获得中国 III 期临床试验批件 ， 非常鼓舞团队士气 ， 更加鼓励我们为加速创新药物研发及解决未满足临床需求继续努力！
【甲状旁腺功能减退|治疗甲状旁腺功能减退症，国内首个激素替代疗法获批 III 期临床】此前 ， Ascendis Pharma 于全球的展开的 TransCon 甲状旁腺素 II 期临床研究（PaTH Forward 研究）数据已证明TransCon 甲状旁腺素作为 HP 替代治疗的潜力 。近日发布的 PaTH Forward 的开放性扩展阶段的 58 周初步研究结果也持续支持 TransCon 甲状旁腺素治疗 HP 具有获益持久和耐受良好的安全性特征 。维昇药业负责 Ascendis Pharma 旗下的内分泌治疗方案在大中华区的开发和推广 。
维昇药业首席执行官卢安邦先生表示：「全世界超过 200,000 名患者罹患 HP ， HP 会导致严重的短期症状和长期并发症 ， 严重影响患者的生活质量 ， 而当前常规的治疗难以满足患者的临床需求 ， 作为 TransCon 甲状旁腺素在大中华区的独家授权研发及销售企业 ， 维昇药业将在中国开展相关临床试验 ， 希望尽快给中国 HP 患者带来新的治疗选择 。」

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