甲状旁腺功能减退|治疗甲状旁腺功能减退症，国内首个激素替代疗法获批 III 期临床( 二 ) 甲状旁腺功能减退|激素|替代疗

关于 PaTHway China 试验
一项旨在研究甲状旁腺功能减退症的成人受试者每日一次皮下注射给予 TransCon PTH 的安全性、耐受性和疗效的 III 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组试验（包含开放性扩展阶段），为期 26 周，并有一个 3 年的开放性扩展阶段的研究。试验针对术后慢性 HP 或自身免疫性、遗传性或特发性 HP 诊断至少 26 周，且在筛选前已接受骨化三醇 ≥ 0.5 μg / 天或阿法骨化醇 ≥ 1.0 μg / 天以及元素钙 ≥ 800 mg / 天治疗至少 12 周的成年男性和女性受试者，接受 TransCon PTH 或安慰剂每日治疗。
关于甲状旁腺功能减退症（HP）
HP 是一种罕见的内分泌缺乏性疾病，其特征是 PTH 分泌过少和（或）效应不足，导致血钙降低和血磷升高。在美国、欧洲、日本和韩国， HP 影响到约 200,000 名患者，其中大多数是因为在甲状腺手术过程中甲状旁腺受损或意外切除后引起的。短期症状包括虚弱、严重的肌肉痉挛（手足抽搐）、异常的感觉如刺痛，灼热和麻木（感觉异常症）、记忆力减退、判断力下降和头痛。长期会增加发生重大并发症的风险，例如骨骼外钙沉积在大脑、眼睛晶状体和肾脏中（会导致肾功能受损），同时导致患者生活质量下降。
迄今为止， HP 仍是少数几种激素缺乏疾病中还并不能通过补充缺失的激素来治疗的疾病之一。补充活性维生素 D 类似物和钙剂的常规治疗不能完全控制疾病，并且可能有导致罹患肾脏疾病的风险。事实上，与健康对照组相比， HP 患者并发肾脏疾病风险高达 4～8 倍。
关于维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）
维昇药业致力成为内分泌相关治疗领域的专家，将全球领先的治疗方法及药品引入中国，期望让更多的中国患者更早地受惠于全球先进可靠的治疗方案。
维昇药业于 2018 年成立，由 Ascendis Pharma A/S（Nasdaq：ASND）与维梧资本（Vivo Capital）领导的联合投资人共同创立， Sofinnova Ventures 参与首轮投资。2021 年 1 月，维昇药业完成由红杉中国基金领投，奥博资本，夏尔巴投资， Cormorant, HBM Healthcare Investments, 鼎丰生科资本， Logos Capital ，晨岭资本跟投的 B 轮融资。维昇药业获得 Ascendis 独家授权，将其旗下的内分泌治疗方案在大中华区开发并推广，授权覆盖中国大陆及港澳台等地区。
内容策划：陈静
内容审核：杭璐
题图来源：站酷海洛
参考文献：
[1]. 中华医学会骨质疏松和骨矿盐疾病分会, 中华医学会内分泌分会代谢性骨病学组. 甲状旁腺功能减退症临床诊疗指南. 中华骨质疏松和骨矿盐疾病杂志. 2018; 11(4): 323-338
[2]. Ascendis Pharma Announces Orphan Drug Designation Granted for TransCon PTH as Treatment for Hypoparathyroidism Retrieved Jun 1,2021, from https://ascendispharma.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/ascendis-pharma-announces-orphan-drug-designation-granted-0?ID=2353621&c=242088&p=irol-newsArticle
[3]. 中华医学会骨质疏松和骨矿盐疾病分会, 中华医学会内分泌分会代谢性骨病学组. 甲状旁腺功能减退症临床诊疗指南. 中华骨质疏松和骨矿盐疾病杂志. 2018; 11(4): 323-338

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