产业互联网|AI何以成“药神”？｜钛媒体深度( 二 )
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全球AI药物研发企业不完全统计表格（来源：钛媒体App）
从量变到质变，AI开始寻药6月3日下午，中关村国家自主创新示范区会议中心，一场关于AI技术论坛上，一位外国演讲嘉宾吸引了在场所有人的目光 。
尽管台下没有任何翻译设备，但在场所有人都聚精会神仔细看着演讲者的PPT 。中国著名神经生物学家、清华大学药学院长聘教授鲁白在论坛现场形容这位嘉宾是：“他是一位学者创业，也是少见的既能发表论文，还能写书的企业家 。”
这位外国嘉宾就是AI新药研发商英矽智能（Insilico Medicine）创始人兼首席执行官、计算机科学家Alex Zhavoronkov博士 。
Alex毕业于加拿大皇后大学，后来在美国约翰霍普金斯大学取得生物技术硕士学位，在莫斯科国立大学获得生物物理学博士学位，拥有计算机和生物两个技术方向的求学经历 。并曾在英国生物老年医学研究基金会担任首席科学官，他还是美国巴克衰老研究所的客座教授，甚至写过一本名为《跨越衰老》的书 。2014年，Alex创立了英矽智能这家公司 。
此次演讲中，Alex主要宣传英矽智能在今年2月底发布的一项重要成果：在不到18个月内，英矽智能利用自主研发的AI药物研发平台，完成了从概念到临床前候选化合物发现的整个过程，发现了泛纤维化的新靶点，并针对该靶点设计了治疗特发性肺纤维化（IPF）的临床前候选药物，该候选药物已被证明在临床前的体内体外实验中具有显著疗效，且成本远低于常规药物发现的投入 。
事实上，药物研发是一个系统性工程 。从生命科学的基础研究开始，然后到靶标（点）的发现 。靶标是指和疾病进程有关的，并且可与药物分子相互作用的生物大分子，如蛋白质或核酸等 。
当靶标确定以后，就可以根据靶标发掘潜在的命中化合物（Hit），然后通过数轮合成优化，最后获得临床前候选化合物 。药物的临床前研发主要包括药学研究（CMC）、药效学研究、药代动力学（DMPK）及安全性评价，完成临床前研发并申报临床试验（IND）获批后，方可在人体上开展临床阶段的研究 。药物的临床阶段研究同样挑战重重，I期、II期、III期临床试验，每一轮都面临长耗时和高风险，完成了临床试验后药物需要提交上市申请，只有获批的药物最终才能流入市场 。
中科院院士、中国科学院上海药物研究所研究员蒋华良指出，每年全球只有30-50个新药可以上市，原创新药则更少，大概在15个左右 。而人类的疾病共有4500多种，90%以上的药是无药可治的，做药却又是一个复杂的过程，需要上千种技术，高风险、周期长、投资高 。例如，四大神经退行性疾病之一的阿兹海默症，近20年来仅上市了一款新药 。
传统的新药研发模式下，每一款新药上市动辄需要数十年，耗费数十亿美元，且90%以上的新药都没能走到终点 。周期长、成本高、成功率低是新药研发面临的普遍难题 。
那么，英矽智能究竟是如何做到用AI技术进行药物研发的呢？
具体来说，英矽智能团队花了近7年的时间，构建了数百个AI模型（每个模型负责一项特定任务）集成到该公司自主研发的一体化AI平台 Pharma.AI中，并通过大量的组学数据、论文库数据、临床实验数据等不断地对AI算法进行训练验证和迭代，从而开发了针对药物研发三大痛点的AI药物研发软件，它们包括：创新靶点发现引擎PandaOmics、小分子的设计和生成引擎Chemistry42、以及临床试验结果预测平台InClinico 。
在创新药物研发项目中，首先，团队利用PandaOmics引擎的复杂评分机制，通过数据分析帮助靶点发现（该项研究也发表在《Science》杂志中）；其次，用经过大量数据训练和验证的小分子设计引擎Chemistry42，基于蛋白结构或者配体结构进行化合物的设计和筛选，帮助找到具有特定属性的小分子化合物，实现从苗头化合物的发现一直到临床化合物的确定；第三，利用人工智能引擎InClinico，指导正确的临床实验方案 。
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