stephen|视点｜罕见病组织（NORD）峰会：FDA官员披露多项孤儿药监管最新进展
▎药明康德内容团队编辑
在近日召开的国家罕见疾病组织（NORD）峰会上 ， FDA局长Stephen Hahn医生、孤儿药产品开发办公室主任Janet Maynard医生阐述了支持罕见病医疗产品开发的最新进展 。
图片来源：参考资料[1]
在10月8日的峰会主旨演讲中 ， FDA局长Stephen Hahn医生介绍 ， 截至今年7月 ， FDA已批准51种罕见病适应症；同时披露向FDA孤儿药产品开发办公室（Office of Orphan Products Development ， OOPD）提出的孤儿药认定与罕见儿科疾病认定请求出现大幅增长 。
Hahn医生介绍了FDA的“孤儿药产品资助计划”的最新进展 ， 该资助计划计划在四年内发放6项总值达1600万美元的资助 ， 支持用于治疗罕见病的产品的临床试验 。除了支持新的临床试验之外 ， FDA还向现有的受资助方提供额外资助 ， 以弥补因COVID-19大流行而产生的额外费用 。今年资助的6项临床试验见下表 。
表1. FDA今年资助的6项罕见病临床试验
数据来源：参考资料[2] ， 药明康德内容团队制表
此外 ， Hahn医生还讨论了两个新的倡议 ， 其中一个被称为孤儿药受资助机构联合组织（Orphan Grantees Unite） ， 该机构旨在“为受赠者提供了一个论坛 ， 分享他们的经验和挑战 ， 支持共同的解决方案” ， 以及即将推出的支持儿科患者新医疗技术的努力 。
Hahn医生表示 ， “即将出台的‘儿科创新医院系统’（System of Hospitals for Innovation in Pediatrics, SHIP）的愿景 ， 是建立一个全国性的生态系统 ， 通过优化参与儿科卫生系统来关注安全创新 ， 借助于具有广度、深度兼具的基础设施 ， 支持用于儿科疾病的技术的安全评估 。”FDA将在明年2月份就该倡议举办公开研讨会 。
在单独举行的监管科学环节中 ， FDA孤儿药产品开发办公室（OOPD）主任Janet Maynard医生宣布了源自于《FDA孤儿药现代化计划》（Orphan Drug Modernization Plan）的两项计划 。
▲FDA孤儿药产品开发办公室（OOPD）主任Janet Maynard医生
根据Maynard医生的介绍 ， 新的机构 “将从纸质流程转变为新的云端在线提交门户 。新的在线门户网站将于今年开放 ， 并允许申办方以电子方式提交孤儿药认定请求 。”
【stephen|视点｜罕见病组织（NORD）峰会：FDA官员披露多项孤儿药监管最新进展】Maynard医生还表示 ， OOPD将实施新的内部工作流程管理工具 ， 建立和促进孤儿认定申请审评所需的一整套明确任务 ， 帮助提高审评效率 。
推荐阅读
- 噬血细胞综合征|国内首例成年发病！终于找到21岁小伙罹患罕见病的原因了
- 武汉大学中南医院|全球罕见！患子宫内膜癌后，她成功生下两个娃
- 河南|罕见！第三胎生下龙凤四胞胎！小两口：一言难尽
- 王学江|9岁罕见病男孩的电竞突围
- 猝死|北美罕见高温已致250人热死：为何高温天气，会更易引发猝死？
- 美国有线电视新闻网|CNN罕见为中国疫苗做“辩护”，被认为是回应《纽约时报》质疑
- 疫苗|无效？CNN罕见为中国疫苗“辟谣”
- 安珀·弗里德|罕见病患者困局，家长无奈：“天价药”变成“亲民药”还要多久？
- 脊柱|罕见！20岁小伙遭遇“化骨绵掌”，脊柱多次骨折无法长久站立
- 丁香园|一例疑难的罕见的死亡病例，前面很普通，结局很奇怪……