创新药|为罕见病患者带来希望！创新药维万心开出湖南省首张处方
12月14日，近期在国内获批上市的罕见病创新药物维万心在中南大学湘雅二医院开出了湖南省首张处方 。维万心是全球首个、也是唯一经批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的口服药物，填补了此前我国ATTR-CM治疗领域无有效药物的空白，为疾病的临床诊疗提供了创新性选择，为患者治疗带来了新希望 。
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据悉，ATTR-CM是一种罕见的、致死性疾病，诊断率不足1% 。其发病原理在于不稳定甲状腺素蛋白（TTR）的异常解离后的错误折叠，形成淀粉样物质沉积于心肌间质，长期进展会引发限制性心肌病和进行性心力衰竭 。
中南大学湘雅二医院心内科彭道泉主任表示，由于临床特异性差，疾病认知不足，且ATTR-CM又极易与心衰混淆，患者往往因为误诊、漏诊以及延误诊治而错过最佳治疗时间，他们的生活质量也因此而受到严重影响，临床诊断后平均生存时间仅为2~6年 。
他表示，近年来，我国不同地区已有医院陆续诊断出该疾病，本次创新药物的上市及处方，改变了以往ATTR-CM无药可医的困境，改变了以往ATTR-CM无药可医的困境，为患者带来延长生命的希望 。
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目前，ATTR-CM临床诊疗面临众多严峻挑战，国内仅有少数医院具备诊断和治疗能力 。湘雅二医院作为中国罕见病联盟首批ATTR-CM 诊疗示范中心（CoE中心），目前已建立对TTR型心肌淀粉样变性患者高效的诊断流程 。
“随着我院核医学单光子标记的PYP核素技术的运用，针对野生型和遗传型TTR心肌淀粉样变性患者的诊断效率得以提高，其中，我们已诊治近二十个不同家系的遗传型TTR心肌淀粉样变性患者 。”彭道泉主任表示，此外，在诊疗过程中，该院心血管内科也会参与制定规范的心衰治疗方案 。
据了解，由于ATTR-CM是一种累及多系统的疾病，发病症状不典型，往往需要不同科室的专业经验，患者才能确诊，为此，湘雅二医院目前已联合心内科、放射影像科、核医学科、医学遗传科，病理科、血液科、肾内科设立了针对疑难心肌病的多学科（MDT）团队，为患者提供全面、高效、规范的诊治流程 。
维万心于2020年9月底获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院 。基于该药物的突破创新性，以及对改善人类健康所做出的杰出科学创新，10月30日，维万心荣获盖伦奖（Prix Galien Awards）最佳生物技术产品奖 。
潇湘晨报采访人员张树波
【来源：潇湘晨报】
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