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药物|PAH治疗药物再被纳入医保，患者或可迎来春天！

*仅供医学专业人士阅读参考
2020年国家医保药品目录对名贵药物进行调整，
肺动脉高压常用靶向药物均被纳入医保，价格降幅过半！
医保政策惠及患者，
名贵药物不再触不可及！
2020年，8月17日晚，国家医保局公布了《2020年国家医保药品目录调整工作方案》和《2020年国家医保药品目录调整申报指南》，方案中确定了医保目录外的新增药品以及目录内药品的调出、调整支付标准方案 。
9月18日国家医保局公示了《2020 年国家医保药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》，并列出了药品申报条件，如条件 4：第二批国家组织药品集中采购中选药品，包括安立生坦片、他达拉非片等；条件7：2019 年 12 月 31 日前，进入 5个（含）以上省级最新版基本医保药品目录的药品，但指出其中主要活性成分被列入《第一批国家重点监控合理用药药品目录（化药及生物制品）》的药品除外，包括安立生坦片等 。
最终12月28日，《2020年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药物目录》正式公布，经过此次调整，119种药品被调入目录，肺动脉高压靶向药物安立生坦也在此次调入目录当中，至此，肺动脉高压常用靶向药物均被纳入医保 。
PAH作为“心血管癌症”，
靶向药物出现之前预后极差
PAH是常见的肺血管疾病，指各种原因导致的肺动脉压力异常增高的疾病或病理生理综合征，存在肺循环障碍和右心高负荷，最终可导致右心衰竭甚至死亡[1] 。
PAH既可来源于肺血管自身的病变，也可继发于其他心、肺或系统性疾病等 。病因复杂、起病隐匿，具有高发病率、高致残率、高致死率的特点 。多数患者发现时已出现右心功能不全甚至猝死，靶向治疗时代之前，中国PAH患者3年生存率仅为38.9%[2]！预后较差[3] 。
目前国内PAH治疗方法包括药物治疗（内皮素受体拮抗剂、5型磷酸二酯酶抑制剂、前列环素类似物）、改变生活方式、房间隔造瘘、肺移植等 。
PAH单药治疗仍有大部分
患者处于中高危，初始联合带来新曙光！
靶向药物的问世，让中国的IPAH和CTD-PAH患者的预后得以改善[4] 。然而使用单药治疗，仍有大部分患者处于中高危风险[5]，在此背景下，联合治疗应运而生 。
与早期的单药之间的疗效相比，临床上逐渐认识到联合治疗的良好疗效 。联合治疗相较单药可进一步改善患者预后 。可见，PAH的治疗策略从单药逐渐演变为联合治疗，将是PAH治疗的大势所趋 。
2015年发表在NEJM上的AMBITION研究发现，安立生坦+他达拉非初始联合治疗具有显著的1+1＞2作用，优于初始单药治疗，首次临床失败事件发生风险显著降低50%、显著降低PAH导致的住院风险63%[6] 。这也是PAH领域迄今为止唯一的初始双联大型RCT研究，AMBITION研究将PAH带入了初始联合治疗的新时代 。
安立生坦与他达拉非初始联合治疗PAH已经被国内外多指南推荐应用 。2018美国胸科医师学会指南指出，安立生坦+他达拉非是优先推荐的新诊断世界卫生组织肺动脉高压功能（WHO FC）分级Ⅱ/Ⅲ患者的初始联合治疗方案；2018中华医学会指南中指出，安立生坦+他达拉非是优先推荐的PAH初始联合治疗方案 。此外，2018年尼斯大会更指出，对于低危患者，也同样推荐初始联合治疗 。
可见，安立生坦与他达拉非初始联合治疗PAH作为国内外权威指南优先推荐的初始联合治疗方案，可在PAH治疗中大放光彩 。
“双管齐下“：
纳入医保之外，药物价格不断降低！
即使有询证证据的充分支持，中国很多的PAH患者由于经济原因，并不能第一时间接受初始联合治疗方案，这也成了此前影响PAH患者预后的一个重要因素 。

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