国际罕见病日|2020年获批罕见病疗法中有哪些“第一”？｜国际罕见病日( 二 ) 国际罕见病日|药明康德|fda|n

Horizon Therapeutics开发的Tepezza（teprotumumab-trbw）是一种“first-in-class”IGF-1R抗体，它能够阻断其介导的信号通路。在临床试验中，治疗24周后，82.9%的患者眼球突出有明显改善，安慰剂组这一数值为9.5% 。

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▲2020年FDA批准的孤儿药简介（数据来源：参考资料[1]，药明康德内容团队制图，点击可见大图）
除了上述“first-in-class”罕见病疗法之外，有些创新疗法虽然不属于“first-in-class”，但是同样体现了罕见病药物研发方面的突破。例如，基因泰克（Genentech）公司开发的Evrysdi是首款治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的口服疗法。Evrysdi通过调节SMN2基因mRNA的剪接，提高能够表达正常SMN蛋白的mRNA水平，从而缓解SMA患者的症状。它体现了开发靶向mRNA的小分子药物这一策略的潜力。
同样是调节mRNA的剪接过程，Nippon Shinyaku开发的反义寡核苷酸疗法Viltepso通过引起DMD基因外显子53跳跃，可以治疗特定杜氏肌营养不良（DMD）患者。这一治疗模式目前已经诞生了4款FDA批准的疗法，可以用于治疗接近30％的DMD患者。
在罕见病日即将到来之际，药明康德将携手美洲、欧洲、亚洲等多地区的罕见病生态圈的伙伴们，共同发起一场别开生面的纪念活动。以冲破屏障的音乐串联不同地域、不同文化、不同语言的人们，传递“罕见亦众多，罕见亦强大，罕见亦骄傲”的正能量。

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▲线上音乐会特邀嘉宾及节目单

国际罕见病日|2020年获批罕见病疗法中有哪些“第一”？｜国际罕见病日( 二 )

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