多发性骨髓瘤|盘点：2021第一季度的十大“首个”获批疗法( 二 )
Nulibry：首个FDA批准治疗A型钼辅因子缺乏（MoCD）症的疗法
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对于罕见病患者来说，不但确诊难，找到有效的治疗方法更难 。A型钼辅因子缺乏（MoCD）就是这样一种疾病 。由于基因变异导致钼辅因子合成中断，具有神经毒性的代谢物在身体中积累，导致严重脑病和顽固性癫痫发作 。患者通常在婴儿时就会去世，即便生存超过最初几个月的患者也会出现大幅度发育迟缓，并遭受不可逆的神经损伤 。
今年2月FDA批准的Nulibry（fosdenopterin）是首款治疗这些患者的创新疗法，它是一款“first-in-class”cPMP氢溴酸盐二水合物，可以替代cPMP并允许钼辅因子的合成步骤继续进行，在激活钼辅因子依赖性酶的同时消除有毒代谢物 。
Nulibry也反映了医药行业和监管机构对罕见病疗法的重视，FDA近年来批准的创新疗法中，罕见病疗法的比例不断升高 。日前发布的2021医药研发年度报告显示在2021年初，全球研发管线中有5608种不同的罕见病疗法开发项目，增长幅度超过了研发管线的整体增长幅度 。648种罕见疾病目前有针对性的研发项目，与上一年相比增长了40种，增长幅度达到2014年以来的新高 。
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▲2013年以来罕见病药物管线发展趋势（图片来源：参考资料[4]）
Ad26.COV2.S：美国FDA授予紧急使用授权的首个单剂新冠疫苗
强生的Ad26.COV2.S新冠疫苗是一款使用腺病毒载体表达新冠病毒刺突蛋白的疫苗 。它的特点在于一次接种之后就可以提供对COVID-19的保护能力，在临床试验中，接种14天后预防COVID-19的效力为67% 。而且它在-20℃下的稳定性长达2年，在2-8℃下也能够保持3个月的稳定性 。因此，在疫苗的存储、运送和分配上均能够使用目前的标准渠道，在大流行情况下对提高新冠疫苗的可及性非常重要 。
在新冠疫情爆发后不到一年半的时间里，生物医药产业已经开发出多款高效新冠疫苗，在世界各地获得授权广泛使用，这不但体现了像mRNA疫苗这样的新技术平台的潜力，也彰显了生物医药界在面对大流行时齐心协力，合作创新的努力 。
我们期待在2021年迎来更多“首个”疗法，为患者带来创新治疗选择，也希望这些“首个”疗法的成功能够铺平让治疗疾病的疗法从“首个”变为“多个”的道路，造福更多患者 。
参考资料：
[1] Novel Drug Approvals for 2021. Retrieved April 2, 2021, from https://www.fda.gov/drugs/new-drugs-fda-cders-new-molecular-entities-and-new-therapeutic-biological-products/novel-drug-approvals-2021
[2] Bethany M. Cooper et al. (2020). Peptides as a platform for targeted therapeutics for cancer: peptide–drug conjugates (PDCs). Chemical Society Reviews. DOI: https://doi.org/10.1039/D0CS00556H.
[3] Johnson & Johnson COVID-19 Vaccine Authorized by U.S. FDA For Emergency Use - First Single-Shot Vaccine in Fight Against Global Pandemic. Retrieved April 2, 2021, from https://www.jnj.com/johnson-johnson-covid-19-vaccine-authorized-by-u-s-fda-for-emergency-usefirst-single-shot-vaccine-in-fight-against-global-pandemic
[4] Pharma R&D Annual Review 2021. Retrieved March 29,2021, from https://pharmaintelligence.informa.com/resources/product-content/pharma-randd-annual-review-2021
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐 。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊 。
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