10 月 15 日 ， 武田中国宣布其在研药 Mobocertinib（TAK-788）已获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准纳入 “突破性治疗药物品种” ， 用于治疗既往至少接受过一次全身化疗的携带表皮生长因子受体（EGFR）20 号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者 。武田中国指出 ， Mobocertinib 是首个外资企业在中国获得“突破性治疗药物品种” 认定的创新药 。

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Mobocertinib 是由武田研发的一款小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI） ， 靶向作用于 EGFR 和 HER2 20 号外显子插入突变 ， 用于治疗携带 EGFR 20 号外显子插入突变的 NSCLC 患者 。据了解 ， 这是武田首个中国与全球同步开发的药物 。
Mobocertinib 获得 “突破性治疗药物品种” 主要基于一项针对其的 1/2 期临床试验（AP32788-15-101） 。这项试验评估了先前接受过治疗的 EGFR 20 号外显子插入非小细胞肺癌患者接受 Mobocertinib 治疗的疗效合格安全性 ， 服用剂量是 160mg ， 一天服用一次 。试验数据显示 ， 接受 Mobocertinib 治疗两个月后 ， 中位无进展生存期（PFS）为 7.3 个月 ， 确定的客观缓解率是 43% 。同时 ， 研究人员发现 ， 该药的安全性也是可控的 。最常见的不良事件是腹泻（85％） ， 恶心（43％） ， 皮疹（36％） ， 呕吐（29％）和食欲下降（25％） 。
2019 年 ， Mobocertinib 获得 FDA 孤儿药物资格认定 ， 并于 2020 年 4 月获得 FDA 突破性疗法认定 。当时 ， 武田肿瘤治疗领域部门负责人 Christopher Arendt 表示：“Mobocertinib 获 FDA 突破性疗法认定是我们努力改变这一病症患者治疗标准的第一步” 。获得 FDA 突破性疗法认定后 ， 武田开启了大型 III 期临床实验 。
非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见的一种肺癌类型 ， 也是死亡率最高的恶性肿瘤之一 。据统计 ， 全球每年新增约 180 万肺癌病例 ， 其中 NSCLC 患者占所有肺癌病例的 85% 。EGFR 20 号外显子插入突变属于一种罕见病变的 NSCLC ， 约占 NSCLC 的 2% ， 而中国 EGFR 20 号外显子插入突变发生率占比是 2.3% 。
目前 ， 全球范围内尚无针对 EGFR 20 号外显子靶点获批上市的治疗药物 。当下 ， 针对这种类型肺癌的主要治疗方式是 EGFR-TKI、化疗和免疫疗法 ， 但是这些疗法治疗效果有限 ， 大部分患者深受病痛折磨 。该领域存在极大未满足的临床需求 ， 亟待开发新疗法 。武田中国官方通稿称 ， Mobocertinib 是一种针对肺癌的全新治疗方案 ， 将为患者带来突破性的治疗效果 。据悉 ， Mobocertinib 除了针对 NSCLC 适应症以外 ， 还有望扩展到其他肿瘤类型中 。
近年来 ， 随着经典 EGFR 突变药物市场日趋饱和 ， 越来越多的制药公司将视线转向了存在大量未满足临床需求的 EGFR exon20 插入突变的 NSCLC 领域 。
韩美药品株式会社研发的 Poziotinib 对 EGFR exon20 显示出一定的效果 。2020 ESMO 公布了关于 Poziotinib 治疗 EGFR 或 HER2 外显子 20 突变的临床试验 ZENITH20-2 ， 试验数据显示 ， 本试验达到了主要疗效终点 ORR ， 治疗反应持久 ， 安全性可控 。
强生研发的 Amivantamab 也加入了这一领域 ， 不过 Amivantamab 是一款 EGFR 和 MET 双特异性抗体 。在一项代号为 CHRYSALIS 的临床 I 期试验中 ， 服用 Amivantamab 后 ， 在 39 名 EGFR Exon20 插入突变的患者中 ， ORR 达到 36% ， 中位 PFS 达到 8.3 个月 。2020 年 3 月 ， 美国 FDA 授予 Amivantamab 突破性疗法认定 ， 用于治疗携带 EGFR 外显子 20 插入突变的转移性 NSCLC 患者 。

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