白血病|“无化疗”治疗常见白血病，创新组合疗法有望开启新时代
今日，《新英格兰医学杂志》发表了意大利GIMEMA协作组Robin Foà教授团队领衔进行的一项多中心2期临床研究 。第二代酪氨酸激酶抑制剂达沙替尼（dasatinib）和免疫疗法blinatumomab，在治疗费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）成人患者时显示出卓越的疗效和安全性 。作为一线治疗，在中位随访期达到18个月时，患者的总生存率和无疾病生存率高达95%和88% 。
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试验结果显示，在完成dasatinib的诱导治疗之后，98%（62/63）的患者达到完全血液学缓解，29%（17/59）的患者获得分子生物学应答 。
1名患者在获得完全血液学缓解后退出临床试验，剩余的61名患者中，58名接受了一个周期的blinatumomab治疗，56名接受了两个周期的blinatumomab治疗 。在第二个治疗周期结束时，60%的患者获得分子生物学应答 。研究人员指出，总体来看，获得分子生物学应答的患者比例随着blinatumomab治疗周期的增多而增加，在第三个周期后达到70%，第四个周期后达到81%，第五个周期后达到72% 。
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▲患者的总生存率（A），无疾病生存率（B）和累积疾病复发率（C）数据（图片来源：参考资料[2]）
在中位随访时间达到18个月（1-25个月）时，患者的总生存率（OS）为95%，无疾病生存率（DFS）为88% 。患者的累积疾病复发率为8%，其中包括一名严重违反试验方案的患者和一名在获得完全血液学缓解后退出临床试验的患者 。
15名患者体内的微小残余病变在诱导治疗阶段有增多的迹象，对他们的ABL1基因突变分析显示，其中7位出现耐药性ABL1基因突变，在接受blinatumomab治疗后，这些患者的耐药性基因突变都被清除 。
一些讨论
同期在《新英格兰医学杂志》发表的社论指出，这一“无化疗”诱导和巩固治疗方案能够达到很高的生存率和无疾病生存率，可能有以下几个原因：
诱导治疗阶段的死亡人数很少，只有1名患者在这一阶段死亡 。
【白血病|“无化疗”治疗常见白血病，创新组合疗法有望开启新时代】这一组合疗法能够达到很高的分子生物学应答率（意味着患者体内的MRD更少或无法检测到） 。
Blinatumomab巩固治疗能够清除产生耐药性ABL1基因突变的MRD细胞 。
同样重要的是，这些疗效结果都在良好的安全性情况下获得，试验中总计纪录到21个3级以上不良事件 。
社论的作者表示，这一研究的积极结果开辟了诸多可能性 。这一“无化疗”治疗策略能否推广到其它类型的ALL患者中，例如Ph阴性ALL和T细胞ALL患者？如果这一试验结果在未来随访时间更长、患者人数更多的大型临床试验中得到验证，无化疗诱导疗法也可以被用于治疗青少年，最终造福儿童ALL患者 。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不是治疗方案推荐 。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊 。
参考资料：
[1] Hoelzer. (2020). Chemotherapy-free Treatment — A New Era in Acute Lymphoblastic Leukemia? NEJM, DOI: 10.1056/NEJMe2027937.[2] Foà et al, (2020). Dasatinib–Blinatumomab for Ph-Positive Acute Lymphoblastic Leukemia in Adults. NEJM, DOI: 10.1056/NEJMoa2016272.
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