car-t细胞|治疗费用或高达百万，国内首个CAR-T获批后的隐忧
6月23日 ， 由复星凯特生产的CAR-T细胞治疗产品益基利仑赛注射液（又称阿基仑赛注射液 ， 商品名：奕凯达）正式获批上市 。该产品将用于治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤成人患者 。
中国细胞疗法“零的突破” ， 令业内欢呼 ， 今年或将成为中国细胞疗法的“商业化元年” 。
不过 ， 多位接受采访的专家认为 ， 中国CAR-T细胞疗法商业化道路仍很艰难 。
药企靶点扎堆、同质化竞争严重、高昂的成本、市场规模的不确定 ， 以及细胞疗法自身的特殊性 ， 都是未来商业化的隐忧 。
可以肯定的是 ， 获批之后 ， 如何通过改善工艺水平降低成本 ， 规模化生产 ， 将是复星凯特商业化之路上的一大难题 。
有专家预测 ， 为了不让市场形成“一家独大”的垄断局面 ， 药监部门或许会谨慎地再准入两三家企业 ， 最多不会超过五到七家 。
为何是复星抢了“头彩”？
自2017年以来 ， 随着研发进度不断推进 ， 全球细胞治疗都在加速商业化 。
国内企业纷纷抢滩细胞治疗 ， CAR-T临床试验急速增长 ， 科济药业、传奇生物等20多家企业布局CAR-T疗法 。
这数十家企业中 ， 复星并非最早涉足CAR-T细胞疗法的药企 ， 阿基仑赛注射液也非首个提交临床申请的CAR-T产品 。
早在2016年 ， 药明康德和巨诺就合资成立了药明巨诺 ， 共同开发针对复发或难治性 B 细胞淋巴瘤的CD19 CAR-T 细胞疗法 。强强联手的药明巨诺选择了在已有产品的基础上进行自主开发 。
2017年4月 ， 复星和凯特五对五成立合资公司复星凯特时 ， 南京传奇生物已经在CAR-T细胞疗法耕耘了3个年头 ， 并2017年12月提交了中国首例 CAR-T疗法的临床申请 。
彼时 ， 凯特的CAR-T细胞疗法 Yescarta果子已经成熟了 ， 只不过靴子尚未落地 ， 将飞未飞 。6个月后 ， Yescarta作为全球第二款CAR-T疗法获批上市 ， 与第一款诺华的 Kymria获批时间相距不过两个月 。
阿基仑赛注射液正是复星凯特从Kite Pharma通过技术转移方式引进的CD19 CAR-T 细胞注射液 。
由于Yescarta已经是一种较成熟的产品 。因此 ， 其在中国仅需要做桥接临床试验 ， 这也使得阿基仑赛注射液在临床试验这一环节进度较快 。
一位业内投资人告诉八点健闻 ， “比起PD1 ， CAR-T的技术壁垒更高 ， 风险大 ， 很有可能在临床阶段折戟 。”复星凯特选择了一条相对较“稳”的路 。
“复星凯特的这款疗法 ， 实际上是美国的产品在中国获批 ， ”一位免疫学家告诉八点健闻 ， “但是它又有所不同 ， 因为它是一个细胞治疗产品 ， 要在上海来制备 ， 这是跟传统药物不同的点” 。
据第一财经报道 ， 复星凯特近10000平方米的CAR-T产业化生产基地已在上海张江创新药产业基地建成并正式启用 。
在业界欢呼中国进入细胞疗法“商业化元年”的同时 ， 考虑到CAR-T细胞疗法的高度个人化 ， 高临咨询（Third Bridge）的产业专家提醒 ， 产品上市后还应长期观测可能存在的风险 。
“跟其他抗癌药物相比 ， 这个药临床效果非常好 ， 是按治愈率评价 。但它的药效和风险是并行的 ， 因为有很多的不确定性 。”
比如 ， 这些CAR-T细胞会不会自己发生病变、癌化 ， 还有一个长期的生理毒性、生殖毒性的影响 。他介绍 ， 美国CAR-T产品上市要求每个病人持续观察15年 。诺华、凯特已经观察了至少2000多人 ， 5年后这个数字可能是上万人 ， 随访量很可怕 ， 成本也很高 。
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