nih|10-20年内,我们还将取得哪些关键成功?
“从疾病发生的第一天起,神经退化就会立即开始 。患者希望能够在疾病早期就获得高效疗法,改变疾病的长期走向,而不是逐步升级为高效疗法 。”
在多发性硬化(MS)领域,科研人员正在朝着这个目标行动 。
MS是一种迄今无法治愈,甚至连病因和发病机制都不明晰的神经退行性疾病 。目前已有超过18种疾病修正疗法(DMTs)获批,然而,尚没有一种策略或一款药物能够为患者带来持久的缓解 。
文章图片
图片来源:"Nerve fibers" by National Institutes of Health (NIH) is marked under CC PDM 1.0. To view the terms, visit https://creativecommons.org/publicdomain/mark/1.0/
他认为,未来可以将临床特征和生物标志物结合作为纳入标准,或者根据预先计划的某些生物标志物类别对结果分层 。此外,基因检测或者其他生物标志物还有望用于预测哪些人将发展为MS的神经变性 。这种精准医学将是科学上的巨大进步 。
【nih|10-20年内,我们还将取得哪些关键成功?】Krish Ramanathan博士补充说:“如果能通过生物标志物结合临床病史在疾病早期就鉴别出患者,那么就可以通过降低局部炎症,显著地保存患者的生活质量,减少神经退行性病变的进一步损害 。”
Dietmar Berger博士指出,现在,灵敏、可靠、与临床相关的终点,可能是神经科学领域药物开发中的最大挑战之一 。而数字终端以及更好的成像技术,还有可溶性的生物标志物,例如神经纤维,这些都将有望帮助克服其中一些挑战 。
结语
“现在的神经科学领域,就像20年前的肿瘤学领域 。”展望神经科学领域的未来,来自学术界和产业界的嘉宾们都充满振奋 。“神经科学领域是有着大量未竟医疗需求,随着对生物学越来越深入的理解,在10到20年内,我们很有可能在各类罕见单基因疾病上取得一些关键性的成功,并且将在一些更常见和遗传因素更复杂的神经系统疾病上有所作为 。”
注:本文旨在介绍医药健康研究,不是治疗方案推荐 。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊 。
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