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医生|集资 2.4 亿，医生母亲连发 50篇SCI 拯救绝症儿子( 二 )


基于这个原理，莱斯利选择了 FTI 作为首个对抗早衰症的实验药物 。
在 2004 年，他们证实了这款药物的体外的细胞实验中有效 。
随后建立的早衰症小鼠模型，进一步验证了 FTI 在小鼠身上也能取得疗效 。
接下来，莱斯利需要面对更大的难题——临床试验往往需要成百上千的志愿者来进行试验，而全世界与他们取得了联系的患儿只有不到 30 个 。更何况，这些患儿随时都有可能因为早衰症离开人世 。因此，研究人员会更难判断药物的疗效 。
2006 年 6 月，在团队内其他专家的建议下，莱斯利的团队决定采用「公开标签」的方式进行临床试验，让所有的患儿都接受 FTI 的治疗，通过规律的复诊确定疗效 。
为了推动这个试验，莱斯利和早衰症研究基金会花了 200 万美元，邀请了来自 16 个国家，讲着 14 种不同语言的 28 名患儿，每 4 个月来一次全美儿科排名第一的波士顿儿童医院进行统一的体检和治疗 。
2007 年 5 月，包括山姆在内的孩子开始了可能改变他们命运的临床试验 。
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临床试验中莱斯利和山姆 图源：YouTube
2012 年，莱斯利和她的团队公布临床试验的结果：FTI 确实能够有效减少早衰症患儿发生心脏病和中风的可能性 。
「拯救孩子的信念给了莱斯利很大的能量，让她在这么短的时间内取得了这么大的成就」，和她共事的一位教授这么评价她：「她实在是太拼了」 。
回顾这一路走来的风雨征程，莱斯利却说：「在科学的角度，这是一个比闪电还快的过程 。」
「但是对于为人父母的我们而言，这份漫长的等待，似乎已经过完了一生」 。
救命药过审，新的治疗还在路上
【医生|集资 2.4 亿，医生母亲连发 50篇SCI 拯救绝症儿子】山姆的人生在母亲莱斯利的力挽狂澜下，终于开始往好的方向进发 。
「我希望大家不是因为我的病，而是因为我幸福的人生而认识我的」 。山姆拍摄了 HBO 的纪录片，在镜头面前，他总是那么地乐观、积极 。
山姆还登上了 TED，分享了他的「快乐哲学」，一跃成为了「网红」 。热爱打鼓的他，也找到了适合他个子大小的鼓，参与了他最爱的《蝙蝠侠》歌曲表演 。
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打鼓的山姆 图源：YouTube
身兼母亲、医生、科学家的莱斯利，除了尽心尽力地陪伴孩子，还依旧拼了命地工作 。
「实验室的人都知道莱斯利要去接孩子放学，所以每天下午 3 点半她就会提前下班 。晚上 9 点半等山姆睡了，她又默默回到实验室工作 。日复一日，年年如此」 。研究团队里的教授这么回忆道 。
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莱斯利夜晚在实验室工作 图源：YouTube
取得初步成果后莱斯利并没有停下脚步 。为了扩大试验，莱斯利团队与中方和印度的团队合作，开始在中国和印度开展早衰症患儿的临床试验 。最终，这场覆盖了 6 个大洲 30 个国家的临床试验告一段落，再一次宣告 FTI 可以延长早衰儿的生命 。
但早衰症发病率实在太小了，制药公司并没有将它推向市场的打算 。
为山九仞岂能功亏一篑，通过基金会，莱斯利和制药公司竭力斡旋 。
精诚所至金石为开，制药公司最终同意与基金会合作 。2020 年 3 月，FDA 通过了早衰儿药物 FTI 的审批 。历时 2 年，一款从未出现过的特效药开始出现在医生的药单里 。
「对于早衰症的患儿来说，今天是里程碑式的一天」 。得益于基金会与制药公司的合作关系，早衰症患儿从今以后能够免费从基金会获得 FTI 。尽管这种药并不能完全治愈早衰症，但是这无疑延长了患儿的生命长度，改善了他们的生活质量，同时还减轻了患儿家庭的经济负担 。

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